吉利德斥160亿+，打造细胞与基因治疗帝国
在全球排名前十的制药企业中，吉利德科学公司(Gilead Sciences Inc，下称“吉利德”)是一家非常“独特”的存在。不同于绝大多数拥有百年历史的传统药企巨头，吉利德不到而立之年便已跻身全球十大药企俱乐部。31年上市28个产品，吉利德在许多药企并不看好的抗病毒领域开拓出一条独特的成功之路，以在难治疾病领域寻找治愈的药物为目标。无论是2006年上市的艾滋病治疗单片复方剂，还是2013年率先推
囊获2期临床基因疗法 这家公司欲革新帕金森病治疗
日前，基因疗法公司MeiraGTx宣布收购Vector Neurosciences。通过此次收购，MeiraGTx将扩大其临床阶段候选产品，包括编码谷氨酸脱羧酶的腺相关病毒（AAV-GAD），用于治疗帕金森病。AAV-GAD已经完成2期临床试验，是首个成功进行随机、双盲、对照试验的用于脑部疾病的基因疗法候选产品。帕金森病在全世界影响约1000万人，它是仅次于阿兹海默病的第二
Nat Med：科学家有望利用基因疗法成功治疗罕见失明症
2018年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自牛津大学的科学家们通过研究首次利用基因疗法在临床中治疗无脉络膜症（一种失明）取得积极性成果。图片来源：Prof Robert MacLaren这项研究中，研究人员招募了14名患者，并在患者眼睛后方注射一种含有缺失基因的病毒，该研究始于2011年，在实验结束时研究人员发现，
基因疗法！蓝鸟生物LentiGlobin在欧盟进入正式审查，治疗β地中海贫血
2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国基因治疗公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请（MAA）。该药是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前，EMA已授予L
Nat Med：基因疗法新突破！成功治疗线粒体基因突变疾病
2018年9月25日讯 /生物谷BIOON /——线粒体基因组突变(mtDNA)是导致线粒体疾病很重要的原因。到目前为止，由于外显率、表现和预后的异质性，这些线粒体疾病仍然无法治愈，也很难有效治疗。图片来源：Nature Medicine为了为这类疾病带来新的治疗方法，近日来自剑桥大学的科学家们利用了一种最近开发的可以代表心脏组织中异质mtDNA疾病的常见分子特征的小鼠模型（m.5024C>
当基因治疗重返历史舞台...
基因与细胞治疗是新一代的药物，代表着医学发展的最前沿，有望治疗传统药物无法根治的疾病，比如血友病等遗传疾病、乙肝等传染性疾病、以及癌症等严重威胁人类健康的重大疾病。基因与细胞治疗经过几十年的曲折发展，目前正重返世界中心舞台。2012世界上首个遗传疾病的基因治疗药物Glybera在欧盟诞生。2016年和2017年，历史上首次出现连续和多个基因与细胞治疗药物面世的局面，将基因与细胞治疗推向了一个小高潮
溶瘤病毒：基因治疗时代的宠儿 实体瘤攻克的利器
免疫疗法被誉为癌症治疗中改变游戏规则的角色，但是有许多患者对检查点抑制剂如PD-1抗体Keytruda等治疗的响应率较低，例如在黑色素瘤中，PD-1药物的响应率约为三分之一，具体取决于适应症。因此，寻求增加患者免疫治疗反应率的制药公司正在转向溶瘤病毒的开发。溶瘤病毒被定义为基因工程或天然存在的病毒，其可以选择性地复制和杀死癌细胞而不伤害健康组织。与基因治疗不同，其中病毒仅用
可治疗150多种基因突变 基因疗法再获升级
日前，美国国家眼科研究所（National Eye Institute， NEI）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究人员合作使用基因疗法在狗的遗传性视网膜色素变性（retinitis pigmentosa， RP）模型中成功防止视力丧失。这一基因疗法可能用于延缓或防止患有同样疾病的人类患者的视力丧失。RP是影响视网膜中感光细胞的一
勃林格殷格翰携手顶尖机构 研发囊性纤维化首个基因治疗手段
勃林格殷格翰将携手英国囊性纤维化基因治疗联盟（GTC，由帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学组成）、帝国创新和牛津生物医药公司（OXB）启动一项全球合作，共同为囊性纤维化患者研发一种用于长期治疗的同类首创（first-in-class）治疗。此次全新合作汇集了学术合作伙伴在研发囊性纤维化基因治疗方面领先的专业知识、OXB在慢病毒载体疗法生产领域的专长和勃林格殷格翰在药物发现和全新突破性治疗药物研发领
Dev Cell：精细胞发育基因表达蓝图的建立有助于治疗男性不育
2018年8月25日 讯 /生物谷BIOON/ --美国有八分之一的家庭存在不孕不育的情况，其中一半是由于男性精子活力不足导致的。最近一项关于精子发育机制的研究或许能够为这类家庭剩生育子女带来新的希望。精子是男性睾丸中产生的生殖细胞，正常情况下，男性性成熟之后的一生过程中都会持续产生。与大部分细胞相同，精原细胞属于二倍体，即拥有两组染色体。而经过减数分裂之后则最终形成单倍体的成熟细胞。此前对于精细