《自然·医学》：基因治疗、AI筛癌、家庭菜园、手机游戏……！2025年最值得期待的11项临床试验出炉
《自然·医学》杂志推出年度专题回顾，邀请了11位前沿科学家，分别提名一项2025年值得关注的临床试验，这些研究的结果将对医学的未来产生重大影响。
2024-12-19
Nature Medicine：肥胖治疗为何“偏心”？揭秘代谢手术背后的基因“增效密码”
当科学家在GLP1-RA的分子结构中解码出"基因平等性"的密钥，这场跨越基因与社会的双重革命，正在重新定义人类对抗肥胖的叙事逻辑。
2025-04-26
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
一张“基因地图”精准导航，或将为患者避开治疗弯路
研究人员开发出一种巧妙的生物标志物，仅需一份基因组检测，就能同时预测三种最常用化疗药物——铂类 (platinum)、紫杉烷类 (taxane) 和蒽环类 (anthracycline) 药物的耐药性
2025-06-29
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Nature：卵巢癌免疫治疗新突破！PPP2R1A基因突变预示患者良好预后
管研究样本量有限，且可能存在其它突变对治疗反应的潜在影响，但这些发现为免疫检查点阻断疗法及其它癌症类型的免疫治疗提供了重要的参考和新的研究方向，有望改善患者的临床预后。
2025-07-03
Nature：实体瘤治疗的里程碑！基因魔改为“抗癌神药”CAR-T细胞装上“肿瘤GPS”，实现定点爆破！
研究团队利用CRISPR基因编辑技术，开发出一种极其巧妙的策略，为CAR T细胞装上了“肿瘤GPS”，实现了细胞因子在肿瘤内的“定点爆破”，在动物模型中展现了前所未有的疗效和安全性。
2025-07-06
Nat Commun：猎杀人类亨廷顿病的“基因剪刀”！科学家发现潜在治疗新靶点
来自托马斯杰斐逊大学等机构的科学家们通过进行一系列实验揭示了FAN1在亨廷顿病中的作用机制，并为未来的治疗提供了新的方向。
2025-05-25
Nature Medicine：告别“碰运气”——粒线体基因T型，为黑色素瘤免疫治疗提供精准决策
这项研究是迄今为止规模最大、最全面的探索粒线体遗传对转移性黑色素瘤ICI疗效影响的研究之一。它为我们提供了一个全新的视角，即粒线体遗传背景可能成为影响免疫治疗效果的关键“内因”。
2025-06-10