科学家首次证实，无需基因突变，短暂的表观遗传改变就可驱动癌症发生
转录因子STAT92E是果蝇JAK-STAT通路的重要组分，ZFH1则是被STAT92E激活的转录抑制因子，它在人类中的同源物ZEB1突变与癌症有关。
2024-04-30
Nature Genetics | 解析克隆性造血的隐秘世界：17个新基因与健康和衰老的深远影响
随着年龄的增长，人体细胞会积累体细胞突变(somatic mutations)，这些突变会导致不同组织中克隆的扩展，特别是在血液中，形成克隆性造血(clonal hematopoiesis, CH)。
2024-05-22
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
Nat Cell Biol：哈佛团队识别出一种能帮助癌细胞在机体全身扩散的特殊基因
本研究证明了Gstt1作为癌症转移的促进因子，并强调了其在创造有利于转移性肿瘤微环境中的异质性作用，为转移性癌症治疗提供了新视角。
2024-06-19
转录因子早期生长反应3 (Egr3)是心脏瓣膜形态发生所需的机械敏感转录因子基因
本研究揭示了一个以前未知的信号轴，其中EGR3是转导心脏瓣膜形成所需的机械信号所必需的，也可能是左室AD瓣膜重塑所需的机械信号。
2024-05-27
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究朊病毒，开发新型表观基因编辑疗法，登上顶刊Science
这项发表于 Science 的研究开发了一种全新的表观基因编辑器——CHARM，可以在大脑中可编程地靶向甲基化DNA，从而有效且持久地沉默靶基因。
2024-07-02
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Nature：揭示古老基因入侵者在人类机体DNA中栖息的分子机制
来自洛克菲勒大学等机构的科学家们通过研究首次以高分辨率描绘了ORF2p蛋白的核心结构，并揭示了LINE-1关键致病机制的许多新见解。
2024-01-04