世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了！已成功编辑人类DNA，且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。
2024-04-26
Science：对发育中的人类大脑进行测序或能揭示成千上万种新型基因转录物
这项研究具有较强的治疗性意义，而且研究人员也能在临床上采取行动，而揭示新的转录物或能帮助在基因疗法试验中识别出新型疗法策略，并为携带罕见突变且与精神性或神经发育障碍相关的个体进行靶向性的临床试验。
2024-06-05
Science：利用优化的肺靶向脂质纳米颗粒进行肺干细胞基因编辑，有望治疗囊性纤维化
在这项新的研究中，这些作者开发出了一种治疗方法，但找到了一种防止它困在肝脏中的方法。他们对基因编辑机器进行了调整，以防止脂质纳米颗粒被困在肝脏中。
2024-06-30
Nat Cell Biol | 曲晓刚团队开发特异性靶向基因组G-四链体新策略
该研究开发了一种可以特异性靶向基因组G4结构的新技术，该技术将有助于进一步阐明G4结构与其邻近基因和各种生物学过程的关系。
2024-07-08
Cell Host & Microbe | 李巍/姚煦/董立新合作研究揭示痤疮丙酸杆菌的基因和功能异质性
该研究从健康人、AD和痤疮患者的面部、肘窝、前臂和足底部位分离培养了1200余株C. acnes菌株并进行了全基因组测序，发现健康皮肤和AD的C. acnes亚群多样性更高，且分别具有优势亚群。
2024-07-01
Nature子刊：清华大学蓝勋/李寅青/朱明团队开发通用型基因编辑脱靶检测技术
相较于现有的GUIDE-seq和DISCOVER-seq等脱靶检测技术，Tracking-seq不仅展现了高召回率，而且具备很高的检测精确度。
2024-07-05
Developmental Cell：研究揭示不同的心外膜基因调控程序驱动斑马鱼心脏的发育和再生
近段时间，来自英国牛津大学拉德克利夫医学系的Michael Weinberger教授及团队发现心外膜发育和再生过程中调控蓝图的差异，强调了心脏再生不仅仅是重新激活发育程序。
2024-02-01
基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日，基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括：减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总
2023-10-09