Cell子刊：研究揭示CMPK2基因缺陷导致线粒体障碍和家族性脑钙化症
中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心熊志奇研究组、福建医科大学附属第一医院神经内科陈万金/王柠团队、山东大学齐鲁医院焉传祝/赵翠萍团队合作，在
2022-12-01
Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
Nature子刊：哺乳动物细胞高通量基因编辑平台构建及碱基编辑AI预测模型方面获进展
碱基编辑器（Base Editor，BEs）能够有效修改基因组的特定碱基，为纠正人类已知的致病性单核苷酸变异（Single nucleotide variations，SNVs）带来了希望。
2022-12-05
Science子刊：潘永诚/金鹏/唐北沙建立神经元核内包涵体病首个转基因小鼠模型
该研究通过建立NIID患者来源的hNPCs细胞模型和全身性转基因小鼠模型，发现GGC重复异常扩展的NOTCH2NLC基因编码产生多种毒性蛋白
2022-12-01
《自然》子刊：上海交大团队发布中国胃癌泛基因组学图谱！
胃癌是我国最常见的肿瘤之一，发病率和死亡率均排名第三，且近年来发病率日益增加，造成的疾病负荷也越来越重[1]。因此，寻找治疗胃癌的新靶点和新方法尤为重要。
2022-11-17
Cell子刊：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
这项研究证实了AAV介导的基因治疗遗传性LCF的可行性、安全性和有效性，为遗传性LCF基因治疗药物的研发奠定了重要基础。
2022-11-07
Science子刊：1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病
在一项新的临床研究中，来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造，试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童，这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。
2022-11-15
Cell子刊：我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库，并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29