Science子刊：潘永诚/金鹏/唐北沙建立神经元核内包涵体病首个转基因小鼠模型
该研究通过建立NIID患者来源的hNPCs细胞模型和全身性转基因小鼠模型，发现GGC重复异常扩展的NOTCH2NLC基因编码产生多种毒性蛋白
2022-12-01
《自然》子刊：上海交大团队发布中国胃癌泛基因组学图谱！
胃癌是我国最常见的肿瘤之一，发病率和死亡率均排名第三，且近年来发病率日益增加，造成的疾病负荷也越来越重[1]。因此，寻找治疗胃癌的新靶点和新方法尤为重要。
2022-11-17
Cell子刊：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
这项研究证实了AAV介导的基因治疗遗传性LCF的可行性、安全性和有效性，为遗传性LCF基因治疗药物的研发奠定了重要基础。
2022-11-07
Science子刊：1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病
在一项新的临床研究中，来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造，试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童，这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。
2022-11-15
Cell子刊：我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库，并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29
Nature子刊：上海交大发布中国人胃癌泛基因组学分析
泛基因组是指某个群体中所有个体基因组的总和，相较于单个人类参考基因组更能反映遗传多样性，在人类疾病相关基因组学研究中以泛基因组作为参照可能更为合适。
2022-09-26
Cell子刊：上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具，但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大，使其在在体基因治疗的应用中受限。
2022-09-30
