全球首个：锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。
2025-04-16
上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具，实现编辑效率与精度的双重飞跃
该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白，还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。
2025-03-28
Nature Genetics：基因暗物质觉醒！604个隐形开关改写生命密码
这项耗费数年、分析11亿变异的海量研究告诉我们：基因组中没有"垃圾DNA"，只有尚未理解的精密代码。
2025-03-01
首个临床试验证实，BTK抑制剂可以延缓非复发性继发进展型多发性硬化患者的残疾进展
在非复发性继发进展型MS患者中，BTK抑制剂tolebrutinib相比安慰剂，能够将持续至少6个月内的确认残疾进展（CDP）风险降低31%。
2025-04-13
Cell：人工智能揭示基因PHGDH才是阿尔茨海默病的病因，并确定一种潜在的药物化合物
这项创新研究融合了基因调控、人工智能和药物发现等多个领域的前沿技术，为阿尔茨海默病的治疗带来了新的曙光。
2025-04-30
Nature Methods：当细胞开始“自白”，解码癌症基因的双面叙
DEFND-seq能够同时分析同一细胞核的DNA和RNA，研究人员能直接建立基因突变-表达表型-细胞功能的因果关系，为精准医疗提供全新工具。
2025-02-19
Science：新研究表明在出生后早期暴露于都柏林念珠菌可降低1型糖尿病的风险
研究人员发现，暴露于都柏林念珠菌甚至可以帮助受损的胰腺恢复。当他们将这种真菌引入到胰岛素分泌细胞已被杀死的成年小鼠体内时，胰岛素分泌细胞再生，代谢功能得到改善。
2025-03-14
研究表明2型糖尿病患者频繁日间小睡，易中招心血管疾病，病情严重的更危险！
对21,129名2型糖尿病患者的前瞻性研究表明，经常日间小睡与主要不良心血管事件、全因死亡率增加显著相关，在睡眠超10小时及严重糖尿病患者中更明显，减少小睡或可降低心血管风险。
2025-03-25
Science：新研究揭示细菌的跳跃基因控制近三分之一染色体的端粒
研究人员发现了一个靶向端粒的转座子亚家族，该亚家族与通常被细菌用于防御病毒的CRISPR系统协同作用，以靶向并插入染色体末端。
2025-03-21