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Nat Commun :哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路

研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此,成功实现单碱基突变的检测,也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应,极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。

2024-11-02

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Nature:鞘脂合成,KRAS驱动癌症免疫逃逸的关键推手

这项工作揭示了鞘糖脂在KRAS驱动的癌细胞免疫逃逸过程中扮演着至关重要的内源性制约角色。鞘糖脂通过调控IFNGR1的表达促进了癌细胞的免疫逃逸能力。

2024-09-22

JCI:新研究揭示细菌感染触发1糖尿病产生机制

这项新的研究首次证明了细菌病原体中的蛋白如何触发1型糖尿病患者体内的杀伤性T细胞。

2024-09-29

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

Sci Rep新研究揭示饮食铜与周围神经病变的U关系,铜摄入不足或过量均有问题

本研究发现铜摄入与周围神经病变之间存在U型非线性关系,铜摄入不足或过量均可能增加周围神经病变的风险。

2024-11-05

Cell Host Microbe揭秘母乳微生物群与儿童哮喘、过敏及母体基因组之间的紧密关联

本研究发现,母乳微生物群(HMM)与儿童哮喘及过敏致敏紧密相关,如特定微生物和代谢途径可影响疾病风险。同时,母体基因组与HMM存在关联并影响其组成,这为理解母乳喂养对儿童健康的影响机制提供了重要依据。

2024-11-26

基因编辑新突破!Cell:AI算法解锁精神疾病遗传密码,精准定位“书中的错乱章节”

这个名为复杂结构变异自动重建算法(ARC-SV)的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。

2024-10-26

Nature子刊:人工智能加速AAV开发,设计更好的基因治疗递送载体

研究团队表示,该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08