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锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21

Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞

利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍

2025-05-19

TCAT为T细胞研究带来可定量、可比较的分析新时代

研究人员,开发出一种名为T细胞注释器(T-CellAnnoTator, TCAT)的创新分析流程。它不仅仅是一种新工具,更是一种全新的思维范式,旨在为混乱的T细胞单细胞数据世界建立秩序。

2025-09-11

Nature:李芝倩等编辑 “隐形基因开关” 使蚊子不再传播疟疾

研究团队通过精准编辑蚊子体内一个关键氨基酸位点,成功阻断疟原虫在蚊子体内的传播通道,并利用新的基因驱动体系,将这一改造快速扩散至整个蚊群。

2025-08-03

NAR:癌症“劫持”了胚胎的基因剪刀?AI揭秘肿瘤高速生长的隐藏开关

这项研究巧妙结合人工智能与基因组学,不仅解开了癌细胞“劫持”剪接系统的分子谜题,也为我们提供了一套强大的分析工具。

2025-10-21

Nat Commun:利用特征性基因预测癌症免疫治疗中的T细胞扩增

这些发现确立了该扩增特征作为一种强大的泛免疫疗法生物标志物,用于追踪、预测并可能重振抗肿瘤T细胞反应。

2025-10-27

Science:细菌基因相互作用图谱揭示用于未来开发抗生素的靶标

通过产生具有两个随机转座子插入的细胞,并使用一种名为Cre重组酶的分子"媒人"酶,团队可以一起读取两个条形码,从而在全基因组范围内识别双突变体。

2025-10-30

Nature:ADHD背后的基因密码——罕见突变如何将患病风险提高15倍?

这项研究不仅深化了我们对ADHD遗传基础的理解,更有助于消除对患者的误解和污名,ADHD不是性格缺陷或教育失败的结果,而是具有坚实生物学基础的疾病。

2025-11-24

新型基因编辑疗法有望通治多种遗传病!

研究开发出了一种名为 PERT 的新型基因编辑策略,其有望用“一种疗法”治疗多种不同的遗传病。

2025-11-21