中国细胞与基因疗法（CGT）研发趋势
中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控，严格保障患者安全并确保治疗效果，尤其注意监测继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤）的出现。
2025-08-06
Biomaterials证实通道图案化胶原支架培育功能类器官，高效修复脊髓损伤
本研究构建通道图案化II型胶原蛋白-Matrigel复合支架，培育出具有天然脊髓结构与功能的人脊髓类器官，移植后显著促进脊髓横断小鼠运动功能恢复，为脊髓损伤治疗提供创新策略。
2025-10-28
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
马竞/张天宇团队突破耳廓畸形修复难题，利用细菌编织人工耳廓支架
这项新研究首次将微生物制造技术引入器官再造领域，不仅为众多小耳畸形患者带来曙光，更为复杂组织工程开辟了新思路，或许未来，心脏瓣膜、血管网络都能利用“微生物工厂”进行精准编织。
2025-05-28
Nature Genetics：告别拷贝数“估算”时代——ctyper如何利用泛基因组破译重复基因的序列天书？
研究人员开发了一种名为 `ctyper` 的创新计算方法，它巧妙地利用泛基因组(pangenomes) 的力量，首次实现了对这些复杂重复基因进行高精度、序列解析的基因分型。
2025-10-25
Science：新开发的基因编辑器evoCAST可以更精确地插入完整的基因
这种基因编辑器的最新迭代利用了细菌中的复杂酶，可以通过编程将一个完整的基因或多个基因插入人类基因组的特定位置，其效率适于基因治疗。
2025-05-24
J Nanobiotechnology最新研究用单个BMSC软骨类器官，借天然血管环境修复受损骨软骨
本研究利用单个骨髓间充质干细胞衍生的软骨类器官，借助骨软骨组织自然血管化梯度，实现了梯度异质性骨软骨再生，验证了该策略的可行性与有效性，为相关修复提供新途径。
2025-05-26
Nat Genet：5000+基因变异竟是免疫疾病推手，新工具破解基因调控盲区
来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们进行了一项开创性的研究，揭示了mRNA稳定性在基因变异和疾病风险之间扮演的关键角色，为理解基因如何影响健康开辟了新的视角。
2025-09-08
Science：我国科学家揭示人类跳跃基因LINE-1靶向结构化DNA来重塑基因组
研究人员建立了首个高效的ORF2p体外DNA切割系统，证明其作为一种结构依赖性的内切核酸酶发挥作用。
2025-10-27