Cell Research ：治疗隐性遗传性耳聋，舒易来/李华伟/左二伟开发HMEJ基因修复体系
据世界卫生组织 （WHO） 统计，超过全球人口的5%，即4.66亿人患有致残性听力障碍，其中3400万是儿童。尽管研究发现超过120个基因与非综合征型或综合征型耳聋相关（http：//hereditary hearing loss.org/），但临床上对于遗传性感音神经性聋的治疗除了佩戴助听器和植入人工耳蜗等，尚无任何有效的药物治疗手
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
庞贝病(PD)基因疗法！安斯泰来公布AT845：在晚发型庞贝病成人患者中，安全性和耐受性良好!
AT845是一种使用AAV8衣壳血清型的肌肉定向基因替代疗法，直接向受疾病影响的肌肉组织中传递GAA基因的功能拷贝。
Cell Death & Differentiation: USP11通过去泛素化Beclin 1调节脊髓缺血再灌注损伤后自噬依赖性铁死亡
脊髓缺血再灌注损伤(SCIRI)是一种可导致感觉和运动功能丧失的严重创伤。铁死亡是一种新的调节性细胞死亡形式，其特征是铁依赖的过氧化脂质堆积。铁死亡在多种疾病中已有研究，但其在SCIRI中的确切功能和分子机制尚不清楚。
BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl在美欧申请扩大适应症：治疗非输血依赖性β地中海贫血!
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
研究人员揭示共生总基因组可视为宿主和肠道微生物适应性进化的实体单元
过去我们认为动植物的自身遗传物质及其所处周边环境决定着物种的性状。近些年，越来越多的研究发现一些共生的微生物对宿主表型也有至关重要影响。事实上，宿主遗传和肠道微生物两者并非各自独立、互不影响，它们间存在着广泛而复杂的互作关系。“共生总基因组”理论为我们提供了一个全新视角和范式来理解生物体：即所有动植物都是由宿主和相关微生物构成的“共生总体”（holobion
Nature Ecology & Evolution：研究揭示多态性重复基因的基因组演化机制
近百年来，进化遗传学工作致力于探索重复基因的起源机制和功能演化过程。经典观点认为，基因重复后产生两个完全等同的拷贝，其中一个冗余拷贝在自然选择作用下获得新功能。也有观点认为，剂量效应和不完整基因重复等因素使重复基因并非是等同的冗余拷贝。剂量敏感基因（满足剂量平衡效应的蛋白复合体成员基因或X染色体编码的参与剂量补偿的基因）可能较少发生重
CANCER DISCOV：通过基因组和转录组分析揭秘转移性乳腺癌(MBC)的复发过程！
近来Philippe Aftimos教授及其团队针对乳腺癌基因展开了相关研究，旨在通过对原发肿瘤和早期转移瘤进行多组学分析，研究转移性乳腺癌(MBC)的复发过程。
自体CD34+细胞基因疗法！Libmeldy治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)：中位随访3.2年，存活率90%!
Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法，一次性治疗，可解决MLD根本病因。
JITC：科学家揭示二甲双胍依赖性的机体抗肿瘤免疫力机制
来自日本冈山大学等机构的科学家们通过研究旨在解决上述问题，他们对一类名为CD8+ 浸润性T淋巴细胞（CD8TIL）进行研究，其是一类特殊的免疫细胞亚群，能特异性地攻击肿瘤细胞，而且会针对二甲双胍产生反应并改变细胞行为。