PNAS：科学家成功实现通过编辑RNA来修复囊性纤维化中的蛋白质问题
2022年1月31日 讯 /生物谷BIOON/ --从基因产生蛋白质的过程类似于一个工厂，工人们遵循一套指令，在理想情况下，这些指令都是有效和明确的，但对于遭受囊性纤维化的人群而言，其机体中所发生的一个基因突变就会导致制造CFTR蛋白的指令出现混乱，这种突变会在错误的地方插入一个停止符号，并会导致细胞制造较少甚至不制造蛋白质；如果没有功能性的CFTR蛋白，患
转移性去势抵抗性前列腺癌一线治疗突破性进展，利普卓和阿比特龙联合疗法比标准疗法降低疾病进展风险达34%
一线治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，与目前的标准治疗阿比特龙相比，无论同源重组修复（HRR）基因突变状态，影像学无进展生存期（rPFS）达到统计学意义和临床意义的改善。
美国FDA授予MVA-BN RSV突破性疗法认定(BTD)：用于≥60岁老年人群!
MVA-BN RSV是一种差异化RSV疫苗，包含5种独特的RSV抗原，以刺激针对全部RSV亚型（A和B）的广泛免疫反应，从而模拟机体对RSV感染产生自然反应后观察到的免疫反应。
Cell：新研究揭示治疗囊性纤维化的校正剂药物的作用机制
发生突变的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）导致了一种损害肺部的称为囊性纤维化（cystic fibrosis）的遗传性疾病。如今，在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员解析出这种蛋白的结构以及某些药物如何与它结合，从而揭示了这些药物的作用方式。
Science：重大突破！注射脂质纳米颗粒封装的mRNA在体内产生CAR-T细胞，可显著逆转心脏纤维化
在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员发现类似于基于信使RNA（mRNA）的COVID-19疫苗，一种实验性免疫疗法只需注射一次mRNA就能暂时重编程患者的免疫细胞以攻击特定靶标。
上海药物所李佳/熊兵团队针对特发性肺纤维化研发选择性DDRs抑制剂
近日，中国科学院上海药物研究所李佳和熊兵课题组在《药学学报》英文刊（Acta Pharmaceutica Sinica B）上联合发表了题为“Discovery of 4-cyclopropyl-3-(2-((1-cyclopropyl-1H-pyrazol-4-yl) amino) quinazolin-6-yl)-N-(3-(tr