突破性降脂疗法！Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
Evkeeza是一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
Nature：装订肽SP9有望治疗哮喘、慢性阻塞性肺病、囊性纤维化和癌症相关肺病患者
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心、斯坦福大学和德国乌尔姆大学的研究人员发出了第一种治疗气道中粘蛋白不受控制分泌的药物，这种不受控制分泌导致数百万患有哮喘、慢性阻塞性肺病（COPD）和囊性纤维化（CF）的美国人出现潜在的危及生命的症状，以及因癌症和癌症治疗出现的肺部疾病。相关研究结果于20
Nat Commun;抑制肺微生物源性凋亡前肽可改善肺纤维化
特发性肺纤维化(IPF)是一种病因不明的慢性不治之症。罹患这种疾病的患者在诊断后的预期寿命只有2到3年。最近的流行病学研究表明，全球有500多万IPF患者，而且世界范围内的病例数量还在进一步增加。研究发现，肺纤维化急性加重期发生肺上皮细胞过度凋亡。伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的学者们在肺微生物组中发现了骨馏油，一种可引发肺纤维化急性加重的促凋亡肽。他们在Na
特发性肺纤维化(IPF)新药！勃林格殷格翰口服PDE4B抑制剂BI 1015550获美国FDA授予突破性药物资格!
BI 1015550是一种口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，具有抗纤维化和抗炎作用。
PNAS：科学家成功实现通过编辑RNA来修复囊性纤维化中的蛋白质问题
2022年1月31日 讯 /生物谷BIOON/ --从基因产生蛋白质的过程类似于一个工厂，工人们遵循一套指令，在理想情况下，这些指令都是有效和明确的，但对于遭受囊性纤维化的人群而言，其机体中所发生的一个基因突变就会导致制造CFTR蛋白的指令出现混乱，这种突变会在错误的地方插入一个停止符号，并会导致细胞制造较少甚至不制造蛋白质；如果没有功能性的CFTR蛋白，患
转移性去势抵抗性前列腺癌一线治疗突破性进展，利普卓和阿比特龙联合疗法比标准疗法降低疾病进展风险达34%
一线治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，与目前的标准治疗阿比特龙相比，无论同源重组修复（HRR）基因突变状态，影像学无进展生存期（rPFS）达到统计学意义和临床意义的改善。
美国FDA授予MVA-BN RSV突破性疗法认定(BTD)：用于≥60岁老年人群!
MVA-BN RSV是一种差异化RSV疫苗，包含5种独特的RSV抗原，以刺激针对全部RSV亚型（A和B）的广泛免疫反应，从而模拟机体对RSV感染产生自然反应后观察到的免疫反应。
Cell：新研究揭示治疗囊性纤维化的校正剂药物的作用机制
发生突变的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）导致了一种损害肺部的称为囊性纤维化（cystic fibrosis）的遗传性疾病。如今，在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员解析出这种蛋白的结构以及某些药物如何与它结合，从而揭示了这些药物的作用方式。