Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
2023-12-21
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
Sci Adv：让癌细胞饿死的特殊药物——DRP-104靶向疗法为肺癌治疗带来革命性突破
本文临床前研究结果提供了令人信服的证据表明，目前在临床试验中使用的药物DRP-104或能提供一种有希望的方法来治疗携带KEAP1突变所引起肺癌的患者。
2024-05-14
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
npj Precis Onc：成功揭示胰腺癌细胞的差异或有望帮助开发更有效的癌症免疫疗法
来自休斯顿卫理公会医院等机构的科学家们通过研究发现，胰腺癌细胞或许会因其在胰腺中的位置而存在不同，这或许就揭示了关于肿瘤的新信息，从而有望帮助开发出更好地胰腺癌靶向性疗法。
2024-05-13
AACR速报：莱芒生物代谢增强型CAR-T疗法帮助多名癌症患者实现完全缓解
莱芒生物创始研发团队于2024年1月2日，在 Nature Biotechnology 期刊发表论文，报告了该代谢增强型CD19 CAR-T产品的临床前研究数据。
2024-04-14
Cell Rep Med：遗传工程化改造的树突状细胞或能增强免疫疗法抵御人类肺癌的潜能
来自加利福尼亚大学David Geffen医学院等机构的科学家们通过研究发现，通过将工程化的树突状细胞直接注射到肺癌肿瘤中或能帮助促进更强的免疫反应，从而促使更多T细胞变得活跃并能更加有效地攻击癌症。
2024-04-05
Sci Adv：组合性表观遗传学癌症疗法或能有效治疗人类结直肠癌和其它肿瘤
本文研究结果表明，补偿性的EZH2活性或能限制DNMTi在人类结肠癌中的疗效，同时研究人员还将NFAT:AP-1信号与表观遗传学治疗所诱导的病毒模仿联系了起来。
2024-04-05