FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
CAR-T细胞疗法研究进展（第36期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
可注射细胞疗法, 能克服骨关节炎免疫障碍，促进软骨再生！
近日，维克森林再生医学研究所（Wake Forest Institute for Regenerative Medicine，WFIRM）的科学家开发出一种极有前景的可注射细胞疗法，用于治疗骨关节炎，
Cancer Cell：癌细胞中的代谢过程或有望帮助开发治疗人类胶质母细胞瘤的潜在疗法
来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用携带特殊基因突变个体机体的代谢过程或有望帮助治疗人类的胶质母细胞瘤（一种侵袭性的脑瘤）。
TCR-T疗法针对实体瘤ORR达67%，Immatics股价大涨30%
5月2日，Immatics宣布了正在进行的Ib期剂量扩展队列A中11例接受ACTengine®IMA203 TCR-T单药治疗复发和/或难治性实体癌患者的中期临床数据更新。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
Science：揭示斑马鱼心脏再生新机制，有助于开发心血管疾病新疗法
由于心脏的自我修复能力有限，诸如心脏病之类的心血管疾病是世界范围内导致死亡的主要原因。与人类不同，斑马鱼具有从心脏损伤中恢复的非凡能力。在一项新的研究中，荷兰胡布勒支研究所的Jeroen Bakker
The Lancet：外科手术或是治疗人类代谢性肝脏疾病最有效的疗法
来自伯明翰大学等机构的科学家们通过研究首次比较了三种非酒精性脂肪性肝炎（NASH，non-alcoholic steatohepatitis）的积极性治疗方法，并在一项随机临床试验中特别调查了代谢手术
Nat Chem Biol：科学家有望重新思考并利用蛋白抑制剂方法来作为新型癌症疗法
来自石溪大学等机构的科学家们通过研究提出了一种新方法，其或能帮助他们调高或调低细胞内特定转移性蛋白抑制子BACH1的水平，这或许就能为癌症研究提供一种新途径。