二甲双胍联手吉特替尼！Cell Rep Med：二甲双胍通过靶向PLK1信号通路与吉特替尼协同治疗flt3突变白血病
在过去的十年里，像靶向治疗和免疫治疗这样的先进疗法已经大大改善了患者的预后，然而，增加的费用成为医疗保健系统和患者的巨大经济负担，即使在美利坚合众国(US)等发达国家也是如此。
2024-08-26
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cancer Res：LX1双靶点AR变异和AKR1C3对晚期前列腺癌具有治疗作用
本研究发现了新的小分子抑制剂，特别是LX1，可以抑制AR和AR- v7信号基因表达，降低AKR1C3酶活性，可作为晚期前列腺癌治疗药物的潜力。
2024-08-30
Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
英矽智能泛TEAD抑制剂ISM6331获FDA孤儿药认定与临床试验许可，用于治疗间皮瘤
研发团队在第一轮化合物生成中成功获得3个具有前景的苗头化合物系列，并在Chemistry42 提供的亲和力和新颖性评分等辅助信息的基础上进一步开展分子优化，最终得到临床前候选化合物ISM6331。
2024-08-08
Nature子刊：李斯文/顾月清团队开发双特异性纳米系统，靶向激活骨髓中的NK细胞，治疗血液系统恶性肿瘤并防止复发
该研究开发的骨髓靶向纳米系统CSF@E-Hn，能够靶向骨髓，将肿瘤细胞和NK细胞聚集在一起，进而激活NK细胞以特异性靶向和消除骨髓中的肿瘤细胞。
2024-07-31
类器官技术揭示脉络丛不成熟与ASD之间的紧密联系，二甲双胍或成治疗新契机
研究发现自闭症谱系障碍模型小鼠和患者iPSC衍生类器官存在脉络丛不成熟，ChP特异性CAMDI-KO小鼠有类似ASD行为，早期用二甲双胍治疗可改善，表明脉络丛成熟或可成为ASD治疗方向。
2025-01-09
神药二甲双胍——源自古老草药的糖尿病良药，竟还可以增强植物免疫力
本研究首次揭示了MET在植物免疫中的重要作用。研究发现，MET能够阻断BIK1介导的CPK28磷酸化过程，进而提升植物免疫力。
2024-04-12
Nature Medicine：双靶点CAR-T疗法，治疗致命脑肿瘤
人体临床试验数据证明了双靶点CAR-T细胞疗法——CART-EGFR-IL13Rα2在复发性胶质母细胞瘤患者中的初步安全性和生物活性，还检测到了令人鼓舞的早期疗效信号。
2024-03-20