抗菌药物研究新进展Sci Transl Med: 胍基脂糖肽类抗生素可用于治疗多药耐药型革兰氏阳性菌感染
本研究报告了胍基脂糖肽类抗生素的发现，胍基脂肪族基团的引入促进了化合物与细胞壁前体脂质II的结合，从而产生了更强的抗菌活性。
2024-08-15
Cell Chemical Biology：艾滋病治疗新策略！PROTAC介导的HIV-1 Nef降解可有效抑制病毒复制并恢复T细胞表面CD4和MHC-I表达
本研究展示了PROTAC在靶向降解HIV-1 Nef蛋白方面的出色效果。通过靶向降解Nef，PROTAC不仅恢复了T细胞表面MHC-I和CD4的表达，还显著抑制了HIV-1的复制。
2024-07-06
Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
NEJM：最强减肥药替尔泊肽，治疗打鼾的3期临床试验成功，有望今年获批上市
在两项研究中，替尔泊肽治疗52周时参与者的体重减轻了约20%，需要指出的是，这两项研究的参与者中70%为男性，而替尔泊肽对女性的减重效果要更好。
2024-06-27
hLife：我国科学家发现 BCMA-CD19 双特异性 CAR-T 细胞有望用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多神经病变
一名44岁的复发性/难治性CIDP男性患者表现出肢体远端麻木和无力。根据 2021 年欧洲神经病学学会/外周神经病学学会 CIDP 指南，他被诊断为远端 CIDP，但无 IgG4 自身抗体。
2024-06-28
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
《JAMA·神经学》：迄今最大规模临床试验证实，分期双侧FUS-STN治疗帕金森病安全有效！
研究提供了分期双侧FUS-STN治疗帕金森病有效性和安全性的初步证据。虽然无法避免不良事件的发生，但是不良事件大多为轻度且持续时间较短。
2024-05-19
神药二甲双胍——源自古老草药的糖尿病良药，竟还可以增强植物免疫力
本研究首次揭示了MET在植物免疫中的重要作用。研究发现，MET能够阻断BIK1介导的CPK28磷酸化过程，进而提升植物免疫力。
2024-04-12
JAMA：新晋减肥“神药”中国数据！替尔泊肽中国减重临床试验结果显示，52周治疗可使肥胖症患者体重减轻13.6%-17.5%
对于BMI≥28或≥24且至少有1种体重相关合并症的中国成年人，每周一次皮下注射替尔泊肽10mg和15mg在减轻体重方面显著优于安慰剂。
2024-06-17
Nature Medicine：双靶点CAR-T疗法，治疗致命脑肿瘤
人体临床试验数据证明了双靶点CAR-T细胞疗法——CART-EGFR-IL13Rα2在复发性胶质母细胞瘤患者中的初步安全性和生物活性，还检测到了令人鼓舞的早期疗效信号。
2024-03-20