刘如谦：2024年将进行首次先导编辑临床试验
在ASGCT会议上，Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台（PASSIGE™）平台，展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些
2023-10-13
Science：我国科学家揭示小鼠海马体单神经元全脑投射原理
这项新的研究为今后研究海马体功能提供了结构基础，并揭示了海马体神经元的胞体位置、基因表达和回路功能之间的潜在对应关系。
2024-02-22
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
2023-09-11
Nature子刊：刘涛团队开发基于RNA编辑的密码子扩展，用于内源蛋白质标记
该研究扩展了内源蛋白标记方法，提供了一个广泛适用的平台，可以在活细胞中标记内源蛋白质，以研究其定位和功能。
2024-02-05
Cell：碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷（D3 delta severe com
2023-03-30
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
2023-10-30
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21