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诺奖的背后:基因编辑发展史上的幕后英雄和未来发展,是魔剪还是魔鬼?!

今天,Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier获得2020年诺贝尔化学奖,被很多人认为实至名归,张锋再次错过大奖,虽然有争议,但是,总的来说,理论创新是第一位的,行动是第二位的。这篇文章综合了多篇网络文章,以及增加了一些最新的研究,概括了基因编辑的系统发现到2020年的主要的里程碑。重大的科学发现经常是站在巨人肩上获得的,

2020-10-07

研究利用基因组编辑精细调控草莓糖分含量

无性繁殖植物在农业生产中具有重要地位,但是长期无性繁殖导致性状多样性的严重匮乏极大阻碍了无性繁殖作物的育种发展。在育种设计中,对数量性状的精细调控可以避免产生剧烈的性状变化,并且可以极大丰富性状多样性,对推进精准育种有重要意义。基因组编辑技术通过对调控元件的遗传操作可以实现对数量性状的改良。对于无性繁殖的植物,纯合和杂合基因型都可以通过无性繁殖稳定遗传,可以

2020-09-15

Nat Cell Biol:利用CRISPR对免疫反应进行编辑,使得基因疗法更有效

2020年9月17日讯/生物谷BIOON/---基因治疗一般依靠腺相关病毒(AAV)等病毒将基因递送到细胞中。在基于CRISPR的基因疗法中,分子剪刀可以移除有缺陷的基因,并添加一个缺失的序列或暂时改变它的表达,但人体对AAV的免疫反应会阻碍整个努力。为了克服这一障碍,来自美国匹兹堡大学医学院的研究人员在一项新的研究中构建出一种以不同方式使用CRISPR的系

2020-09-17

Nat Biotechnol:科学家有望利用酶类测试来改善CRISPR基因编辑工具的精准性和有效性!

2020年9月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中,来自德克萨斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新工具能帮助科学家们为特定的工作选择最佳的可用基因编辑选项,从而就使得CRISPR技术更加安全、便宜和高效。近年来,CRISPR基因编辑技术在改善人类健康、农业研究等方便表现出了

2020-09-21

CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001:1次输注,快速持久提高血红蛋白水平!

CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。

2020-09-23

基因编辑大牛揭示碱基编辑器的作用机制

2020年7月31日讯/生物谷BIOON/---在短短八年内,CRISPR-Cas9已经成为基础研究和基因治疗的首选基因组编辑器。但CRISPR-Cas9也催生了其他潜在的强大DNA操纵工具,从而可能帮助修复导致遗传性疾病的基因突变。在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员如今获得了这些最有前途的工具之一---碱基编辑器---的首个详细的三维结

2020-07-31

valrox在美欧监管均遇阻碍:次输注3年后年出血率减少96%!

valrox是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2020-09-10

Trelegy Ellipta(全再乐)获批新适应症:首个用于哮喘和慢阻肺的吸入器三联疗法!

Trelegy Ellipta(全再乐)已在中国上市,用于慢阻肺稳定期治疗。

2020-09-11

Nat Biotechnol:新型DNA碱基编辑器扩大精准基因组编辑的应用领域

2020年7月26日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国麻省总医院和哈佛医学院的研究人员开发出的新型基因组编辑技术有潜力有助于理解基于C→G(由胞嘧啶突变为鸟嘌呤)单碱基变化的疾病相关基因突变。这些新的碱基编辑器也被设计为最大限度地减少可能导致不良副作用的非预期(“脱靶”)突变。相关研究结果于2020年7月20日在线发表在Nature Bi

2020-07-26

Science子刊:新型碱基编辑器A3G-BE可将基因编辑准确度提高高达6000倍

2020年7月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自中国科学院大学、中国农业科学院和美国莱斯大学的研究人员发现一种可以大幅提升基因编辑准确性的技术。与目前被认为是最先进的碱基编辑器BE4max相比,他们推出的基因编辑工具可在疾病序列模型中将基于CRISPR的编辑准确度提高高达6000倍。相关研究结果发表在2020年7月15日的Science

2020-07-24