首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
我国科学家基于人工智能的蛋白结构聚类分析，发现一系列新的碱基编辑器
在一项新的研究中，中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞（Gao Caixia）课题组率先使用人工智能（AI）辅助的方法，通过结构预测和分类发现具有独特功能的新型脱氨酶蛋白。这种方法为发现和构建理想
2023-06-30
Cell：利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑（base editing）的基因组编辑技术，对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数
2023-05-25
Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。
2023-04-13
奇蹄类单胎繁殖策略演化研究中获进展
繁殖是生命体最重要的方面之一，在生物演化历史中扮演了关键角色。化石物种因保存的生物遗骸多为骨骼和牙齿而揭示的信息有限，故繁殖特性的研究少有进展。
2023-10-20
Nat Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26
基因编辑新技术恢复籼稻敏感品种的三酮类HPPD除草剂抗性
近日，中国农业科学院作物科学研究所/农业农村部基因编辑重点实验室（海南）朱健康院士团队牵头利用新型基因编辑技术GRAND editing在水稻基因组中实现了DNA片段的精准敲入和替换，恢复了籼稻敏感品
2023-12-19
研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器
基于CRISPR-Cas9的引导编辑器（prime editors，PEs）可同时实现任意碱基类型的精准替换，以及小片段的精准插入、替换和删除。目前，几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成
2024-01-12