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Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑器

该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。

2024-04-07

Nat Cell Biol:单细胞新RNA测序在次转录爆发层面上揭示了转录原理

通过改进的单细胞新RNA测序技术(NASC-seq2),研究深入揭示了转录爆发的动力学原理,发现了合成率在决定转录爆发规模中的关键作用。

2024-09-26

Nature:蛋白质测序技术突破:PASTOR分子水平精准解读蛋白质突变和修饰

这项研究展示了PASTOR技术在单分子水平上识别完整蛋白质序列并表征翻译后修饰的潜力,为未来蛋白质测序和条形码技术的应用提供了有力的支持。

2024-09-16

Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状

该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。

2023-11-29

杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器

该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。

2024-08-18

Nat Methods丨严军团队开发新一代大规模协同神经元重构系统

新一代的大规模单神经元重构系统Gapr,为最大程度刻画和研究神经元多样性提供可能,为研究全脑介观神经联结图谱提供了重要的解决方案,也为将来绘制灵长类大脑的单神经元投射图谱铺平了道路。

2024-07-07

Science:开发出一种创新技术,可在分子水平上分析复杂生物过程的动态变化

这种新开发的方法克服了单分子荧光显微镜领域的一个重大局限,而在此之前,由于一次分析一个样品较为费时费力,该领域一直受到低通量的限制。

2024-08-28

Mol Cell:王小林/革团队发现ZC3H14蛋白促进反向剪接的新机制

中国科学技术大学生命科学与医学部研究人员揭示了ZC3H14蛋白促进反向剪接的新机制,建立了ZC3H14和环形RNA的生物发生与雄性生育的紧密联系。

2024-11-08

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18