Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑器
该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。
2024-04-07
iScience:科学家揭示牙龈卟啉单胞菌在口腔肿瘤耐药发生过程中扮演的关键角色
牙龈卟啉单胞菌是一种存在于口腔中的细菌,在健康人口腔中,牙龈卟啉单胞菌及其他致病菌会受到有益菌群的抑制,但当这一平衡被打破时,其就会成为引起牙周炎的主要原因。
2024-07-03
全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
中国科学院杭州医学所宋杰团队阐明环状单链DNA的蛋白表达机制及调控新思路
环状长单链DNA不仅可以承载表达蛋白的基因序列,同时由于单链的可编程性、结构的多样性和独特的机械学性质也成为构建分子机器的优越材料。
2024-06-06
临床试验显示,单剂裸盖菇素还能增强重度抑郁症患者的情感共鸣,效果可维持2周
该研究发现,裸盖菇素可以显著改善重度抑郁症患者对正面情绪的情感同理心,且效果可至少维持2周之久,这一结果为理解裸盖菇素对社会认知的影响提供了重要参考依据。
2024-12-27
Science:实验性单次注射疗法展现惊人潜力,能够在长达30周内显著压制非人灵长类动物体内的SHIV水平
研究人员通过数学模型预测,单次TIP注射可能将病毒水平永久降至世界卫生组织规定的HIV传播阈值以下,意味着单次TIP注射可能阻止HIV感染者向他人传播病毒。
2024-08-19
Nat Immunol:我国科学家发现单次灌注分泌IL-4突变蛋白的长寿命CAR-T细胞有望持续缓解哮喘症状
在哮喘模型中,在完全免疫功能正常的小鼠中单次输注5TIF4细胞,无需任何调理方案,就能持续抑制肺部炎症并缓解哮喘症状。
2024-06-28
Sci Immunol | 天然免疫新发现:刘德培团队报道Schlafen-11是细胞内单链DNA的模式识别受体
这项研究发现单链DNA作为一种病原相关分子模式,可以激活其模式识别受体SLFN11,从而引发天然免疫反应。
2024-06-21
Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04