Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
中国团队首次成功合成N-单氟甲基酰胺,为药物开发开辟新路径
该研究团队首次实现了普通酰胺键的N-CH2F修饰,采用酰胺键重构的策略,起始原料为工业上便宜易得的羧酸和胺,操作简单,通用可靠。
2025-03-12
诺奖团队最新论文:利用CRISPR系统,实现活细胞内单分子RNA成像
研究团队利用 smLiveFISH 技术分析了两种不同 mRNA(NOTCH2 和 MAP1B)的行为,这两种 mRNA 分别编码一种细胞表面受体蛋白和一种微管相关蛋白。
2025-02-20
单次给药,72周药效稳定!锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。
2024-11-10
Cell:单胚胎蛋白质组学突破——助力不孕不育诊断与个性化治疗
运用超灵敏蛋白质组学(ultrasensitive proteomics)技术,对人类卵母细胞及早期胚胎的蛋白质谱进行了系统解析,检测到了近8000种蛋白,并揭示了这些蛋白在不同发育阶段的变化模式。
2025-02-02
科学家首次发现,导致牙周炎的牙龈卟啉单胞菌会随血入心,加剧心脏纤维化和房颤
这项研究成果,首次揭示了牙龈卟啉单胞菌对心房纤维化和房颤的致病影响。这一发现意味着,牙龈卟啉单胞菌可能就是牙周炎促进房颤的“工具”之一。
2025-03-28