Blood Adv：揭开儿童急性髓性白血病的潜在致命性弱点 有望帮助新型靶向性疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究揭开了儿童急性髓性白血病（AML）的潜在致命性弱点，或有望帮助开发治疗这种疾病的新型疗法。
新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床，目的是HIV功能性治愈
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请，EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动，用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法，利用腺相关病毒（AAV）提供一次性治疗，目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究
PLOS ONE：拉帕替尼联合波齐替尼的新型组合性疗法或能潜在改善卵巢癌患者的治疗预后
来自肯塔基大学等机构的科学家们通过研究发现，两种药物的组合性疗法或能用于治疗对药物紫杉醇耐受的卵巢癌。
Nat Metabol：科学家识别出机体肥胖和胰岛素耐受性发生的潜在原因并开发出行之有效的疗法
来自Monash制药科学研究所等机构的科学家们通过研究首次发现，肠系膜（肠道）淋巴管功能异常或许是导致肥胖和胰岛素抵抗的潜在原因，同时也是开发新型疗法的潜在靶点。
Clin Cancer Res：揭示BRAF突变的神经胶质瘤对疗法产生耐受性的分子机制
为了理解为何某些携带特殊突变的脑瘤会开始排斥常用治疗性药物，来自科罗拉多大学医学院等机构的科学家们仔细分析了药物治疗前和治疗后的脑瘤样本，研究人员分析了称之为神经胶质瘤的脑瘤，其携带有BRAF突变，而且会在儿童和年轻人群中发生，同样的突变也会出现在成年人黑色素瘤中，多年前，科学家们开发出了一种治疗携带突变的黑色素瘤的药物，如今他们利用该药物来治疗BRAF突变的神经胶质瘤。
Nature：科学家有望开发出阻断进行性多发性硬化症的新疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究绘制出了多种基因、分子、细胞的活性及其在特定类型的多发性硬化症患者大脑病变过程中的相互作用，这些病变被认为会导致患者进展为渐进性的残疾。相关研究结果或能提供一种潜在的新方法来有效检测新型疗法阻断神经退化的潜力，并且确定了参与组织损伤的最会祸首，其或许在未来有望作为新型靶点来帮助科学家们开发新型疗法。
Nat Biotechnol：科学家开发出一种新系统 或能捕捉癌症患者对疗法产生反应背后的起源机制和早期适应性过程
来自美国基因技术公司等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法来捕捉参与癌症疗法反应的机体起源和早期适应性过程。文章中，研究人员描述了这种新系统是如何被用于帮助治疗耐药类型的癌症的。
美国FDA授予Jardiance(恩格列净)突破性疗法认定：治疗射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)!
Jardiance是第一个也是唯一一个显著改善整个心力衰竭疾病谱（包括HFrEF和HFpEF）患者预后的疗法，无论射血分数如何。
罕见酮代谢疾病创新疗法！阿斯利康ALXN1840治疗威尔逊病(WD)关键3期试验成功：有效清除组织中的铜!
与标准护理(SoC)相比，ALXN1840在统计学上显著改善了从组织中动员铜，高出约3倍。