新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床，目的是HIV功能性治愈
来源：医药魔方 2021-09-21 13:49
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请，EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动，用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法，利用腺相关病毒（AAV）提供一次性治疗，目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请，EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动，用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。
EBT-101是一款CRISPR体内疗法，利用腺相关病毒（AAV）提供一次性治疗，目的是功能性治愈HIV感染。
临床前研究已证明EBT-101能够在人类原代细胞系和非人类灵长类动物等模型中切除HIV前病毒DNA。前病毒DNA是指RNA病毒进入宿主细胞后会从RNA逆转录出DNA，所产生的DNA形态的病毒称为前病毒。
EBT-101采用CRISPR-Cas9和两个向导RNA靶向HIV基因组内的3个位点，目的是切除大部分HIV基因组并最大限度地减少潜在的病毒逃逸。
Excision的CEO Daniel Dornbusch表示：“虽然抗病毒治疗可以控制HIV感染，但患者需要终生治疗，不仅会引起副作用，而且抗病毒治疗不具功能性治愈HIV感染的可能性。EBT-101的IND申请被接受代表了Excision的一个重要里程碑，我们期待在今年晚些时候启动EBT-101的I/II期临床试验。”
根据医药魔方NextPharma数据库，截至2021年9月17日，全球已进入临床的HIV基因编辑疗法共有2个项目，包括SangamoTherapeutics的SB-728-T、北京大学和307医院合作研发的CRISPR-edited CCR5-ablated HSPCs，这两款药物的靶点都是CCR5，前者使用的是锌指核酸酶编辑工具，后者是CRISPR工具。(生物谷Bioon.com）
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