罕见酮代谢疾病创新疗法！阿斯利康ALXN1840治疗威尔逊病(WD)关键3期试验成功：有效清除组织中的铜!
来源：本站原创 2021-08-29 01:55
与标准护理(SoC)相比，ALXN1840在统计学上显著改善了从组织中动员铜，高出约3倍。
威尔逊病（图片来源：healthtian.com）
2021年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）近日公布了3期FoCus试验的阳性高水平结果。该试验正在评估ALXN1840治疗威尔逊病（Wilson disease，WD）的疗效和安全性。结果显示，该试验达到了主要终点：与标准护理（SoC）治疗相比，ALXN1840在统计学上显著改善了从组织中动员铜。具体而言，与SoC相比，ALXN1840治疗使每日平均组织铜动员量大约高出3倍、显示出优越性。
该试验入组了214名患者，包括未接受治疗的患者（初治）以及平均接受SoC治疗10年或更长时间的患者（经治）。主要终点测量了48周内直接测量的非铜蓝蛋白结合铜（dNCC）的日平均效应曲线下面积（AUEC）。这种方法评估了从组织中动员的每日平均铜量，反映了铜积累的潜在负担。该试验的其他分析正在进行中，包括患者报告结果和临床医生报告的功能评估，分析数据将在即将召开的医学会议上公布。
威尔逊病（WD）是一种罕见的渐进性遗传病，身体清除多余铜的途径受到损害。组织和器官中有毒铜积聚造成的损害会导致肝脏疾病、精神疾病和/或神经症状。
ALXN1840是一种潜在的每日一次的新型口服药物，其铜动员能力约为SoC的3倍。目前，ALXN1840正被开发用于治疗威尔逊病（WD），该药旨在作为第一个靶向去铜疗法，选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。在美国和欧盟，ALXN1840均被授予了治疗WD的孤儿药资格（ODD）。
阿斯利康旗下公司Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示：“在现有的治疗方法去除血液中的铜的情况下，这些为期48周的3期研究结果表明，ALXN1840在动员组织中的铜方面具有重大影响。随着我们在30多年来推动威尔逊病治疗方面的首次创新，我们将继续长期随访这些患者，以进一步评估对疾病症状的临床影响。我们期待着更多地了解我们如何改进这种渐进性和毁灭性疾病的治疗。”
FoCus 3期试验的首席研究员、美国耶鲁大学纽黑文移植中心成人肝移植医学主任Michael Schilsky博士表示：“ALXN1840对未接受治疗的患者和平均接受SoC治疗10年或更长时间的患者的疗效令人鼓舞。3期研究结果证明，即使接受SoC治疗多年的患者，组织结合铜仍在器官中积聚，并且ALXN1840有潜力提供一种新的方法来动员和安全地从组织中分离铜。”
威尔逊病（图片来源：scientificanimations.com）
威尔逊病（WD）是一种罕见的渐进性遗传病，人体清除多余铜的途径受到损害。在美国，每30000名活产婴儿中就有一名受到影响。随着时间的推移，这会导致肝脏、大脑和其他器官中有毒铜含量的增加，导致严重影响患者生命的损害。患者可出现多种症状，包括肝病和/或精神或神经症状，如个性改变、震颤和行走、吞咽或说话困难。在某些情况下，损害和功能丧失可能是不可逆转的。
FoCus是一项关键性、随机、评分员封盲、多中心3期临床试验，旨在评估ALXN1840与SoC对12岁及以上威尔逊病（WD）患者的疗效和安全性。主要终点评估了铜动员，定义为48周内直接测量的非铜蓝蛋白结合铜（dNCC）的日平均效应曲线下面积（AUEC）。这种方法评估了从组织中动员的每日平均铜量，反映了铜积累的潜在负担。
试验中，214名患者以3:1的比例入组2个队列中的一个（经治:初治=3:1）。然后将每个队列按2:1随机分组（ALXN1840:SoC=2:1）。第一队列（经治，指既往接受过治疗）入组了161名接受SoC（青霉胺或曲恩汀螯合疗法、锌疗法，或螯合和锌疗法组合治疗）超过28天的患者，第二队列入组了53名未接受SoC治疗或接受SoC治疗不超过28天的患者。完成试验最初48周治疗期的患者有机会参与长达60个月的扩展期，以评估ALXN1840的长期安全性和疗效。
该试验中，ALXN1840一般耐受性良好，大多数报告的不良事件被认为是轻度至中度，并且在开始治疗后未观察到神经系统恶化。在ALXN1840治疗组中，最常见的不良事件是转氨酶水平可逆性升高。Alexion正与世界各地的监管机构密切合作，并打算在未来几个月内提交这些数据供审查。（生物谷Bioon.com）
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