首个口服疗法！英国NICE推荐Orladeyo预防性治疗遗传性血管水肿
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布指导草案，推荐BioCryst制药公司口服药物Orladeyo（berotralstat），用于符合资格的12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防复发。具体而言，NICE建议将Orladeyo用于每月至少发作2次的HAE患者，进行预防性治疗。如果使用3个月后，每月发作次数没有减少至少50%，则应停止Orl
前列腺癌创新疗法！PSMA靶向放射配体疗法177Lu-PSMA-617：显著延缓健康相关生活质量和疼痛的恶化!
177Lu-PSMA-617能够将辐射精准地递送至PSMA阳性前列腺癌细胞，不损害周围健康组织。
Science子刊封面论文：过继性T细胞疗法“助推器”——microRNA
肿瘤过继性T细胞疗法（adoptive T-cell therapy，ACT）面临的一个巨大挑战是如何避免转移后T细胞的衰竭和死亡。为了解决这个问题，纪念斯隆-凯特琳癌症中心的科学家对MicroRNA（miR）库进行了筛选，发现miR-200c的异位表达可显着增强转移T细胞的寿命和抗肿瘤功能，并发现该作用是由EpCAM的上调驱动的。研究表明miR-200c-
新型抗癌mRNA疗法：超80%小鼠肿瘤完全消退 PD-1抗体疗效提升
mRNA疗法最早应用在肿瘤治疗中，通过将编码细胞因子等特定蛋白的mRNA注射到肿瘤内，起到激活免疫应答的作用。但是这一技术还面临着脱靶毒性和瘤内给药困难的问题，此前基于细胞因子的癌症免疫疗法所获得的临床成功并不多。赛诺菲与BioNTech合作研发了一款黑色素瘤mRNA疗法，在Science Translational Medicine
Blood Adv：揭开儿童急性髓性白血病的潜在致命性弱点 有望帮助新型靶向性疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究揭开了儿童急性髓性白血病（AML）的潜在致命性弱点，或有望帮助开发治疗这种疾病的新型疗法。
新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床，目的是HIV功能性治愈
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请，EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动，用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法，利用腺相关病毒（AAV）提供一次性治疗，目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究
PLOS ONE：拉帕替尼联合波齐替尼的新型组合性疗法或能潜在改善卵巢癌患者的治疗预后
来自肯塔基大学等机构的科学家们通过研究发现，两种药物的组合性疗法或能用于治疗对药物紫杉醇耐受的卵巢癌。
Nat Metabol：科学家识别出机体肥胖和胰岛素耐受性发生的潜在原因并开发出行之有效的疗法
来自Monash制药科学研究所等机构的科学家们通过研究首次发现，肠系膜（肠道）淋巴管功能异常或许是导致肥胖和胰岛素抵抗的潜在原因，同时也是开发新型疗法的潜在靶点。
Clin Cancer Res：揭示BRAF突变的神经胶质瘤对疗法产生耐受性的分子机制
为了理解为何某些携带特殊突变的脑瘤会开始排斥常用治疗性药物，来自科罗拉多大学医学院等机构的科学家们仔细分析了药物治疗前和治疗后的脑瘤样本，研究人员分析了称之为神经胶质瘤的脑瘤，其携带有BRAF突变，而且会在儿童和年轻人群中发生，同样的突变也会出现在成年人黑色素瘤中，多年前，科学家们开发出了一种治疗携带突变的黑色素瘤的药物，如今他们利用该药物来治疗BRAF突变的神经胶质瘤。
Nature：科学家有望开发出阻断进行性多发性硬化症的新疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究绘制出了多种基因、分子、细胞的活性及其在特定类型的多发性硬化症患者大脑病变过程中的相互作用，这些病变被认为会导致患者进展为渐进性的残疾。相关研究结果或能提供一种潜在的新方法来有效检测新型疗法阻断神经退化的潜力，并且确定了参与组织损伤的最会祸首，其或许在未来有望作为新型靶点来帮助科学家们开发新型疗法。