Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Nat Commun：新研究揭示小胶质细胞在维护大脑健康中起着关键作用
研究人员使用先进的模型进一步验证了转录因子 BHLHE40 和 BHLHE41在控制免疫细胞反应中发挥的关键作用，为治疗干预提供了潜在靶点。点。”
2024-03-26
EMBO J ： 周兆才/焦石/安利伟发现辅因子介导的基因转录抑制性相分离现象并研发诱导TEAD4抑制性相分离的抗肿瘤干预策略
该研究的发现揭示了生物大分子相分离对细胞生长调控的新型模式和分子机制，为靶向相分离的肿瘤治疗提供新思路。
2024-10-08
Cell：新的图谱针对基因如何在早期胚胎发育中起作用提供新见解
研究人员开发了一种自动系统，用于分析胚胎发生所需的基因功能，其中胚胎发生是受精卵从单细胞发育成具有皮肤、消化道、神经元和肌肉等不同组织的有机体的过程。
2024-05-28
Sci Adv：科学家揭开胰腺癌和结直肠癌对Wnt抑制剂的关键耐药性机制
本文研究结果表明，深入理解癌细胞对抗Wnt/β-连环蛋白疗法的原发性耐药性或许有望选择更多合适的患者及使用基于机制的可替代疗法。
2024-05-01
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Mol Cancer | 重庆医科大学邓建川/曾瀚庆揭示IGF2BP3/SENP1信号轴在AML发展中的关键角色
该研究发现由IGF2BP3鉴定的N6-甲基腺苷修饰的SENP1是急性髓性白血病的一个新的分子标记，它通过de-SUMOylating HDAC2激活AKT信号，从而加速白血病的进展。
2024-06-07
丛乐/王梦迪团队开发自动化设计基因编辑实验的大语言模型，小白也能轻松开展基因编辑研究
CRISPR-GPT智能体由以下4个核心模块组成：LLM Planner、Tool Provider、Task Executor和LLM Agent。
2024-05-02
Nature Methods | 何爱彬/舒绍坤团队合作开发单细胞药物基因组靶点检测新技术解析表观耐药机制
scEpiChem提供了一个全面的高通量分析框架，捕捉了传统bulk分析无法实现的小分子药物反应的细胞异质性特征。
2024-07-20
JCI：新研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化，从而导致V型成骨不全症
V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞，这种突变会导致形成极脆的骨骼。
2024-06-27