HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Sci Adv：上海交通大学夏强等团队研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1
该研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1，以恢复正常的乙醛酸至甘氨酸代谢。
2025-04-21
科学家发明“脂肪操纵疗法”，改造出可竞争代谢营养物抑癌的脂肪类器官
将脂肪类器官植入到四类不同肿瘤模型小鼠的肿瘤旁，就使肿瘤体积相比对照组缩小了50%以上，且癌细胞不仅增殖速率下降，凋亡速率也显著上升，同时肿瘤微血管密度明显下降。
2025-02-06
Physiol Genomics：脂肪组织中的基因表达差异或能指导科学家们开发新型肥胖靶向性疗法
研究结果或能帮助改善理解相关的致肥胖变量以及与机体为应对肥胖所发生的脂肪组织中基因表达改变之间的关联。
2024-12-29
Cell：新研究揭示肾癌会激活人类基因组中休眠的病毒基因，有可能开发出新的肾癌免疫疗法
这项研究表明，免疫系统可以对肾癌细胞发起攻击，而且由于癌症驱动突变的存在，这些肾癌细胞的表面会呈现内源性逆转录病毒蛋白片段。
2025-03-11
Mol Cell：识别出能预测肝癌患者对免疫疗法反应的特殊生物标志物
本文研究结果表明，通过促进STING/IFN通路，NBR1或能作为肝星状细胞中p62缺乏的合成易感性靶点，这或许就会增强机体CD8+ T细胞反应从而抑制肝细胞癌的进展。
2024-11-16
Cardiovasc Diabetol：科学家有望开发出治疗糖尿病相关人类心脏疾病的新型疗法
本文研究结果表明，LXA4疗法能减轻糖尿病性心脏的炎性程度和水平，从而就会导致有限的心脏重塑并改善左心室的舒张功能。
2024-12-06
诺奖得主David Baker团队最新Nature：合成新型受体，创建更安全的CAR-T细胞疗法
该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体，这种受体可以感知周围环境中的分子，并据此改变细胞内基因的表达。
2024-11-29
CAR-T细胞疗法研究进展（第46期）
靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤、新研究表明CAR-T细胞治疗后继发性癌症的风险可能与其他癌症治疗后的风险相似、新研究表明靶向EphA3的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
2024-09-30
Nat Metabol：能调节机体胰岛素稳态的Inceptor受体或有望帮助开发治疗糖尿病的新型疗法
本文研究结果揭示了机体中β细胞胰岛素转换的基本机制，并识别出Inceptor或能作为机体胰岛素降解的特殊受体。
2024-12-19