正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作，获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可
根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。
2024-07-24
Nature：新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑
在一次成功的实验中，Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力，该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。
2024-07-19
Nature重磅：首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑
研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性，为研究细菌基因的功能提供了新途径，并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。
2024-07-13
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Nature：新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率
在一项新的研究中，美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器（prime editor）。
2024-04-28
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
张锋的学生Patrick Hsu连发2篇Nature，推出基于“桥RNA”的全新基因编辑技术
该研究显示，IS110编码一个重组酶和一个非编码的桥RNA（bridge RNA），桥RNA能够特异性地与编码的重组酶结合。
2024-07-12
RNA编辑技术的重大进展！Nat Struct Mol Biol：Cas13b蛋白能够以极高的精度切割RNA，而不损伤DNA
来自墨尔本大学等机构的科学家们通过切除致病性RNA，向设计快速个体化癌症疗法迈出了重要的一步。
2024-07-12
Nature子刊：清华大学蓝勋/李寅青/朱明团队开发通用型基因编辑脱靶检测技术
相较于现有的GUIDE-seq和DISCOVER-seq等脱靶检测技术，Tracking-seq不仅展现了高召回率，而且具备很高的检测精确度。
2024-07-05