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3篇Sceince子刊+封面:刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%:基因编辑治疗罕见病获重大进展

该研究确定了 ABE 策略,能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X(分别达到 72%和 92%的纠正效率)。

2026-05-20

Nature:最精准的先导编辑器来了

2019 年,刘如谦教授团队开发出了“先导编辑器”(Prime Editor,PE),这是一种基于 CRISPR 系统的新一代基因编辑工具,相比 CRISPR-Cas9 更精准

2025-09-25

Science论文利用AI“制造”超越自然的酶:合成TnpB基因编辑器问世,编辑效率飙升近4倍

研究描述了一种AI设计的新型合成TnpB酶,名为SynTnpBs,其表现已超越天然参考酶。

2026-07-23

Sci Adv:上海科技大学黄行许等团队基于PE3的高效筛选平台EvoPRIME揭示功能性变异体

该研究开发了EvoPRIME,这是一个基于PE3的筛选平台,该平台整合了Csy4介导的Pol II驱动导向RNA的加工过程,以及基于荧光的富集策略。

2026-06-28

中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”:《Nature》《NEJM》发表多项突破,碱基编辑获临床成功

CS-101 治疗导致早期中性粒细胞和血小板植入,输注后红细胞支持的时间较短,以及 HbF 重新激活水平较高。

2026-05-20

AI“透视”基因编辑,北京大学最新Nature

该研究开发了名为ContactSeek的人工智能框架,系统识别出能显著提升碱基编辑器特异性的关键氨基酸残基,并将该方法成功应用于ABE和CBE两种编辑系统。

2026-07-28

突破医疗影像核心部件瓶颈:先导医疗科技亮相CMEF 2026,发布材料至医疗系统垂直整合解决方案

  在2026年中国国际医疗器械博览会(简称CMEF 2026)上,先导科技集团旗下医疗健康事业部先导医疗科技,基于其半导体核心技术推出全系列创新成果,全面展示其在核心材料、芯片及医疗系统领域的全链条

2026-04-14

Nat Chem Biol:上海药物所郑明月/张素林/王明亮团队推出超强亲和力预测模型,先导优化效率飙升

该研究提出PBCNet2.0,一种基于笛卡尔张量的孪生神经网络,用于预测蛋白质-配体相对结合亲和力。

2026-08-08

NBE:先导航、后泵血,香港中文大学俞江帆等开发微型软体机器人,实现血管内主动血流调控

该研究开发了一种微型血管内软体机器人,通过磁性导航与纤毛阵列产生的节律性波动,实现对闭塞血管中局部血流的主动调控,显著增强药物递送和溶栓效率。

2026-08-19

Cell重磅:AI从头设计生成小型结合蛋白,大幅提高先导编辑效率

在这项最新研究中,研究团队利用 RFdiffusion 来抑制错配修复(MMR)通路,从而提高先导编辑(PE)效率。

2025-08-07