Nature：基因编辑的“温柔革命”，不剪断双链也能高效敲入，清华大学王海峰团队开发KNIT让CAR-T制造更安全
KNIT编辑系统代表了一种范式转变：从“暴力剪切”到“温柔切口”，从“一次编辑终身带疤”到“可重复编辑不留痕迹”。
2026-07-27
Mol Cell：给基因编辑工具装上“RNA开关”！天津医科大学张恒团队解析新型TIGR系统，实现用向导RNA编程控制DNA切割
这项工作不仅揭示了TIGR系统在tigRNA生物发生、复合物组装和底物识别方面的多样性特征，也为未来的机制研究和应用（如多重基因组编辑和基于切口酶的工具开发）提供了结构蓝图。
2026-04-13
乔治·丘奇最新论文：定向进化出更精准、高效的碱基编辑器
通过优化 gRNA 和脱氨酶来最小化旁观者编辑以提高碱基编辑精度，同时不牺牲其编辑效率。该研究建立了一个可扩展的碱基编辑器精准工程框架，解决了基因组编辑应用面临的一个重大挑战。
2025-12-22
北京大学张君/刘小云发现OTULIN通过编辑TRAF6修饰负向调控信号强度
本研究揭示了OTULIN通过去除TRAF6的线性泛素化修饰来削弱RIG-I依赖性IFN-I信号通路的调控作用，阐明了线性泛素化与去泛素化在抗病毒先天免疫及免疫稳态中维持动态平衡的重要性。
2026-03-23
NBE：中国医学科学院饶书权等利用工程化脂质纳米颗粒实现人源化小鼠体内造血干细胞持久编辑
靶向人类HSPCs上的CD34提供了一种在不扰乱正常造血输出的情况下修饰HSPCs用于体内基因治疗的方法，使其成为临床转化的有前景的候选者。
2026-08-12
Adv Sci：AI“炼金术”优化基因魔剪，南方医科大学王晓刚等团队造出更安全的编辑器，成功治疗骨关节炎
本研究成功构建一款新型ABE变体，在保留强效疾病矫正治疗活性的同时，具备优异的安全特性。该研究进一步证实，人工智能辅助碱基编辑器精准设计在各类基因治疗领域中拥有巨大应用潜力。
2026-05-13
Nature子刊：高彩霞团队开发反向先导编辑系统，在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明，Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统，拓宽了基因组编辑范围，显著提高了编辑效率，并在精准度和安全性方面展示了显著优势，有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05
Nature发文，生物医学研究院杨力团队与合作者发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果
该研究证明了基于tBE开发的碱基编辑疗法CS-101注射液展现了出色的疗效、安全性及持久性，具有显著的临床应用价值，具备成为治疗β-血红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。
2026-04-17
