Nature发文，生物医学研究院杨力团队与合作者发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果
该研究证明了基于tBE开发的碱基编辑疗法CS-101注射液展现了出色的疗效、安全性及持久性，具有显著的临床应用价值，具备成为治疗β-血红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。
2026-04-17
上海交通大学夏强等团队通过体内基因编辑疗法YOLT-101为家族性高胆固醇血症提供根治新希望
本研究报道了一项正在进行的临床试验的中期结果，该试验旨在评估单次递增剂量YOLT-101用于HeFH患者PCSK9基因编辑的安全性、耐受性和有效性。
2026-03-10
内蒙古大学×同济大学合作发表Nature Biotechnology论文：突破牛羊基因编辑育种瓶颈
该研究创新性建立了“孤雄单倍体干细胞（haESC）+类精子表观修饰（spermatid-like）+非整合先导编辑（ePE）”三位一体的单倍体育种策略。
2025-10-09
Nature：引导编辑技术应用新突破——刘如谦团队利用内源tRNA重编程实现无义突变遗传病的广谱治疗
研究者以具有冗余特征的内源性tRNA为靶点，利用引导编辑系统的广谱编辑能力，将其重编程为sup-tRNA，从而为携带不同类型无义突变的患者群体提供了相对统一的治疗选择。
2025-12-01
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
Nat Cancer：为m6A"打上标签"，南方医科大学何厚胜/许鑫利用新型METTL3编辑工具高通量鉴定癌症功能性m6A位点
该研究确定CHD9是前列腺中的肿瘤抑制基因，其表达通过m6A依赖性结合YTHDF1和与MYBBP1A的相互作用来调节。
2026-02-20
登上Cell封面：中国科学院将CRISPR基因编辑与AI机器人结合，推动可持续农业发展
该研究将生物技术 + 人工智能深度融合，首次提出作物-机器人协同设计理念，通过基因编辑重新设计作物花型，快速精准创制“机器人友好”的结构型雄性不育系。
2025-10-19
CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题！Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式
研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变，生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能，为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。
2025-10-31
Cell：高彩霞团队开发超大片段DNA编辑新方法，实现千碱基到兆碱基级的高效、精准、无痕编辑
该研究开发了新型染色体编辑系统 PCE，在动植物中实现了跨越 kb 到 Mb 级别的多类型染色体精准操纵。
2025-08-06