宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
2023-08-02
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
2023-08-05
Nature子刊：用AI预测CRISPR基因编辑活性，实现对基因表达水平的精准调控
在这项最新研究中，研究团队还证明了，TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平，通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义，例如唐氏综合征
2023-07-11
Cell：研究人员通过创新蛋白聚类方法开发新型碱基编辑工具
中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测，建立起基于三级结构的蛋白聚类方法，并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系，开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋
2023-07-03
Cell子刊：上科大季泉江团队开发新型微型Cas12n基因编辑系统
CRISPR-Cas12n家族核酸酶是我国自主研发的新颖微型基因组编辑系统，拥有该家族系统的自主知识产权及底层专利。
2023-07-11
Nature Biotech：新工具可预测基因编辑的成功率
自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来，基因编辑便驶入了快车道，取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀，那么base editor（碱基编辑器）可以称为
2023-06-20
鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
2023-06-28
中国农业科学院作科所成功研发高效双碱基编辑器并在水稻中实现基因定向进化
近日，中国农业科学院作物科学研究所作物精准育种技术创新团队成功开发了一种高效、编辑范围更广的胞嘧啶和腺嘌呤双碱基编辑融合系统，利用该系统对水稻内源的OsEPSPS基因编码区进行近饱和突变，获得了高抗草
2023-07-14