Science：从结构上揭示布氏锥虫RNA编辑机制
作为美国波士顿大学的分子生物学家和夫妻，Ruslan Afasizhev和Inna Afasizheva已经合作了几十年。他们共同发表了数十篇关于单细胞致病寄生虫---布氏锥虫
Nature子刊：先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法，先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节，只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统，并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
Molecular Therapy Nucleic Acids：纳米芯片可以对小鼠和人类器官进行高水平的基因组编辑
类器官是来源于胚胎干细胞、成体干细胞(ASCs)或诱导多能干细胞(IPSCs)的自组织三维培养系统。它们比传统使用的二维免疫细胞系更真实地概括了其原始上皮组织的结构、组成和功能。
科研人员开发出新型TnpB微型基因编辑工具
该研究建立了适用于TnpB编辑器的大规模筛选体系，进一步证明了TnpB在转座子扩张中的功能，并对这一类编辑器进行了系统的功能解析，从而获得了目前最小的具备原创知识产权的微型基因编辑器。考虑到体内基因治
Science：通过对杨树进行多重CRISPR基因编辑可实现可持续的纤维生产
在一项新的研究中，来自美国北卡罗莱纳州立大学的研究人员利用CRISPR基因编辑系统培育出了木质素（lignin）---它是木纤维可持续产生的主要障碍---含量降低的杨树，同时还改善了它们的木材特性。这
消除疟疾病媒，加州大学团队利用基因编辑技术扼杀雌蚊
近日，加州大学圣地亚哥分校（UCSD）的研究人员在 Science Advances 发表了关于通过基因编辑消除雌性按蚊以断绝疟疾传播媒介的最新成果：“A confinable female-leth
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。