全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Cardiovasc Res：一种此前功能未知的蛋白质或在人类先天性心脏畸形发生过程中扮演关键角色
来自苏黎世联邦理工学院等机构的科学家们通过对遗传修饰小鼠进行实验后发现了参与法洛四联症发生的分子开关，并确定了如何调节这些开关来减缓损伤心脏的畸形改变。
2023-11-28
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
2023-10-05
Cell重磅研究揭示新冠肺炎破坏人体免疫系统，导致先天免疫系统发生长期改变！
免疫系统宛如人体的壁垒，阻挡着所有病毒侵袭和健康威胁的入侵。然而，新冠肺炎疫情的肆虐给免疫功能带来了前所未有的挑战。随着疫情反复，许多人可能陷入了反复的“阳性”“康
2023-09-05
湖南省儿童医院研究者们揭示了先天淋巴样细胞的免疫调节机制
固有淋巴样细胞作为主要的组织内固有免疫细胞，具有淋巴样形态，但缺乏重排的抗原受体，在感染、慢性炎症和组织维持等环境中调节免疫。
2023-07-18
科学家首次发现，杀伤性T细胞竟能启动先天性免疫程序，贴身杀伤MHC-I阴性癌细胞
未来，围绕NKG2D和NKG2DLs介导的抗肿瘤免疫机制，值得开展更深入的研究，或许能找到新型免疫治疗方案。
2023-08-17
Cell：揭示C5a蛋白在身体对抗系统性真菌感染的先天能力方面至关重要
主要的真菌感染在全球范围内变得越来越普遍，真菌增加的一个意想不到的现象是由于某些免疫疗法和小分子激酶抑制剂的并发症而导致的威胁生命的感染。在一项新的研究中，来自美国国家过敏与传染病研究所（NIAID）
2023-06-10
Thymmune的细胞疗法：从先天性免疫缺陷到衰老问题
Thymmune Therapeutic宣布获得700万美元的种子轮融资，该公司基于支持机器学习的胸腺细胞工程平台，大规模生产iPSC衍生的胸腺细胞，以通过可大规模高质量复制的侵入性较小的方法
2023-03-14