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Science:利用人工智能工具AlphaMissense对错义变异进行分类

基因组测序揭示了人类群体中广泛的基因变异。错义变异是改变蛋白氨基酸序列的基因变异。致病性错义变异(pathogenic missense variant)会破坏蛋白功能,降低生物的适应能力,而良性错义

2023-09-29

Nature:利用人工智能工具发现新的蛋白家族和褶皱

在一项新的研究中,来自瑞士生物信息学研究所和巴塞尔大学的研究人员发现了一个未表征蛋白的宝库。在最近的深度学习革命中,他们发现了数百个新的蛋白家族,甚至还发现了一种新的预测蛋白褶皱。相关研究结果于202

2023-09-30

美国加州大学的研究者们揭示了重组微小RNA作为抗代谢剂抑制人非小细胞肺癌癌症

肺癌是癌症最常见的类型,它仍然是癌症死亡的主要原因,超过了乳腺癌、前列腺癌和结肠癌的总和。超过85%的肺癌病例被定义为非小细胞肺癌癌症(NSCLC),大多数患者通常患有晚期疾病或并发症。

2023-10-19

基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善

作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。

2023-09-11

Nature:揭示CRISPR分子剪刀的起源---转座子编码的核酸酶利用向导RNA促进转座子自身的传播

基因组工程可能是医学的未来,但它依赖于数十亿年前在原始细菌中取得的进化进步,而原始细菌是最初的基因编辑大师。科学家们对这些古老的基因编辑系统进行改造,推动它们完成更加复杂的基因编辑任务。然而,要发现新

2023-10-17

重新扬帆起航,被爆造假后,环状RNA明星公司Laronde与纳米载体公司Senda合并,两公司已累计融资近8亿美元

据悉,合并后的新公司Sail将把Laronde的环状RNA平台和Senda的可编程纳米颗粒平台结合起来,开启全面可编程的药物开发。

2023-10-21

种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变

该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。

2023-08-07

项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法,有望治疗男性不育

基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症(HPH)治疗策略,并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。

2023-09-19

CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应

CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。

2023-10-05

Cell:开发出一种研究细胞中 RNA的新系统---COURIER

在胚胎发育和衰老过程中,以及在炎症和癌症等疾病中,细胞会随着时间的推移发生动态变化。一些细胞群体扩大,另一些则缩小。如果能够在不杀死被测量细胞的情况下跟踪这些随时间发生的变化,就能对许多过程提供强有力

2023-09-14