MIT校友联创，利用RNA靶向β细胞，从源头解决胰岛素依赖，管线预计3年内进入临床
在研究中，研究人员开发了两种 RNA 适配子（RNA aptamer），这是一类人工合成的单链寡核苷酸或者肽链，可与非核苷酸靶目标物质进行高亲和力、高特异性结合。
4名全色盲患者基因治疗后可看到红色，全球最快进展已到临床I/II阶段
全色盲（Achromatopsia，ACHM）患者在三种视锥细胞相对应的三个色觉轴上都存在辨色异常。患者感受红绿蓝三种颜色的三种视锥细胞完全丧失功能，七彩世界在其眼中是一片灰暗，如同观黑白电视一般，仅
全球首次多靶点、个性化、内源性T细胞疗法临床结果公布，针对晚期转移性癌症疗效显著
在接受治疗的14名患者中，一半的患者接受了针对多个肿瘤抗原的治疗，这种治疗对所有患者来说都是有效且耐受良好的。11例患者在至少持续2个月的观察中病情稳定。其中3名患者显示了至少7个月的长期疾病稳定。
受自加热食品启发，华科学者研发可触发微针系统，远超目前临床用药的局部递送效率
在黑色素瘤和乳腺癌的动物模型中，HRMAM 系统分别取得 75.11% 和 72.29% 的肿瘤生长抑制率，超越目前临床用药的局部直接递送效率，具备较高的临床转化潜力。
技术源自克里克研究所，开发胸腺再生疗法对抗免疫疾病和衰老，正寻求1000万美元融资推进临床试验
据公司官网介绍，Thymmune Therapeutics 现阶段正在将机器学习与诱导多能干细胞工程相结合并打造成平台，依托该平台开发一种“现成型”胸腺细胞疗法，目标是到 2025 年获得 IND。
NEJM：临床试验表明药物pegozafermin有望治疗非酒精性脂肪性肝炎
在一项新的临床研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校医学院等研究机构的研究人员考察了非酒精性脂肪性肝炎（non-alcoholic steatohepatitis, NASH）相关纤维化患者的潜在新治疗
Nat Med：首个临床试验表明粪便菌群移植有望改善晚期黑色素瘤患者对免疫疗法的反应
在世界上首项临床试验中，来自加拿大劳森健康研究所（LHSC）、蒙特利尔大学中心医院（CHUM）和犹太总医院的一项多中心研究发现源自健康供者的粪便菌群移植（fecal microbiota transp
Sci Transl Med：新型抗体疗法或能在临床前模型中预防肠道移植物抗宿主病的发生
来自麻省总医院等机构的科学家们通过进行一项临床前试验表明，一种实验性的抗体疗法在很大程度上能防止肠道中被称为移植物抗宿主疾病的骨髓转移并发症的发生，而不会引起机体广泛的免疫抑制反应。
Lancet：临床试验表明CAR- T细胞疗法liso-cel有望治疗难复发性的慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤
一项新的临床试验表明单次输注嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法可诱导复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者完全缓解。相关研究结果近期发表在Lancet期刊上，论文标