庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme长期治疗：持续改善呼吸功能和活动能力!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2022-02-13
中美双报：美临床试验启动后，T-MSC干细胞新药又获中国CDE受理
IMS001注射液是一种来自人胚干细胞系的异体间充质样干细胞产品。临床前试验已证明了IMS001注射液对免疫调节的修复能力和穿越血脑屏障能力，这些天然属性可能在治疗神经性疾病、自身免疫性疾病尤其是罕见病时有明显的优势，从而满足疾病治疗的更高需求。
2022-02-08
2型糖尿病创新药！礼来GIP/GLP-1双重激动剂tirzepatide：显著降低血糖和体重!
tirzepatide将2种促胰岛素的作用整合至一个单分子中，代表了治疗2型糖尿病的一类新型药物。
2022-02-13
基石药业普拉替尼新药上市申请在中国台湾获受理 用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌和RET突变甲状腺癌
2月17日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，选择性RET抑制剂普拉替尼用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）以及放射性碘难治（如放射性碘适用）的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌（TC）的新药上市申请已在中国台湾获受理。
2022-02-17
骨髓增生异常综合症(MDS)新药！美国FDA授予新一代选择性核输出抑制剂(SINE)eltanexor孤儿药资格!
在中国，德琪医药正在开发eltanexor用于治疗MDS和多种肿瘤。
2022-02-15
HER2外显子20插入突变肺癌(NSCLC)创新药！泛HER酪氨酸激酶抑制剂poziotinib在美国进入审查!
poziotinib是一款泛HER酪氨酸激酶抑制剂，绿叶制药拥有中国市场的权利。
2022-02-13
儿童哮喘新药！赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥®)获欧盟CHMP建议批准：治疗6-11岁儿童，显著改善肺功能!
Dupixent是唯一在3期对照试验中改善6-11岁哮喘儿童肺功能的生物制剂，可显著减少哮喘发作!
2022-02-13
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)新药！美国FDA授予多靶向内源性代谢调节剂(EMM)AXA1125快速通道资格!
AXA1125是一种新型多靶向口服EMM候选药物，旨在解决肝脏健康相关的代谢、炎症和纤维化现象
2022-02-15
系统性红斑狼疮(SLE)新药！礼来终止口服JAK抑制剂Olumiant(巴瑞替尼)3期临床项目!
Olumiant是一种口服JAK抑制剂，已被批准治疗：类风湿性关节炎和特应性皮炎。
2022-02-11
儿童癫痫新药！优时比Briviact(布瓦西坦)和Vimpat(拉考沙胺)获欧盟CHMP推荐批准：治疗2-4岁患者!
CHMP推荐批准2款药物，用于2-4岁儿科群体，治疗部分发作性癫痫（POS）。
2022-02-12