苯丙酮尿症(PKU)基因疗法！HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
HMI-102是一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。
Nat Commun：临床前研究成功开发和验证用于治疗B细胞癌症的三合一BAFF CAR-T细胞
2022年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国凯斯西储大学和大学附属医院塞德曼癌症中心（University Hospital Seidman Cancer Center）等研究机构的研究人员开发出一种新的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法（CAR-T）用于治疗B细胞癌症，该方法可使癌细胞表面上的靶抗原增加三倍，从而有望极大地减少目
“现货型”CAR-NK疗法有望攻克癌症之王，今年将开始临床试验
胰腺癌（Pancreatic Cancer），是一种恶性程度很高，诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤。近年来，胰腺癌发病率和死亡率明显上升，胰腺癌早期的确诊率不高，发现时往往已是晚期，此时癌细胞已经扩散，一些化疗药物虽然有效，但通常会产生耐药性，癌症免疫疗法也难以发挥作用。胰腺癌的5年生存率不足10%，是预后最差的恶性肿瘤，因此也被称
胰腺癌创新疗法！Nant癌症疫苗三线治疗：总生存期达6.3个月，是历史生存数据的2倍！
PD-L1 t-haNK研究结果验证了这样一个理论：通过协调NK/T细胞，无需大剂量化疗提高胰腺癌生存率！
系统性红斑狼疮(SLE)创新疗法！CD32BxCD79双特异性DART分子PRV-3279进入2期临床，华东医药引进中国!
PRV-3279有潜力成为一款治疗SLE的非消耗性B细胞调节疗法。
高血压创新疗法！Alnylam公布RNAi药物zilebesiran临床数据：6月皮下注射一次，强效安全降低血压!
单剂量zilebesiran可在6个月内持续降低血管紧张素原(AGT)水平和血压。
Cell子刊：新研究在开发利用现成的HSC-iNKT细胞疗法治疗癌症方面取得重大进展
如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员在开发一种“现成的”癌症免疫疗法方面迈出了关键的一步，这种癌症免疫疗法使用罕见但强大的免疫细胞，有可能大量生产、长期储存并安全地用于治疗各种癌症患者。
基石药业ESMO公布艾伏尼布AML中国研究数据 IDH1突变型肿瘤迎来新疗法
急性髓系白血病（AML）是成人白血病中最常见的类型，被称为中老年人的“噩梦”。 在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率为29%。
Journal for ImmunoTherapy of Cancer:癌症免疫疗法协会(SITC)对免疫疗法治疗乳腺癌的临床实践指南
本研究将TMB-H定义为每兆碱基≥10个突变(mut/Mb)，然而，没有乳腺癌患者被纳入导致批准的分析中。