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FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市

TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素(PTH)前药,旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平,以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。

2024-08-13

舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力

该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。

2024-09-23

ACS Nano:生物工程免疫刺激外泌体和双靶向柯萨奇病毒 B3 在乳腺癌中的协同病毒-血液免疫疗法

ExomiR-CVB3/DoxApt 作为乳腺癌治疗的主要候选药物具有巨大的潜力。这种方法所表现出的多功能性也表明它有可能适用于多种癌症类型。

2024-01-30

Science子刊:CAR-T疗法新突破,一招治疗所有血液癌症

据悉,研究团队正在进行进一步的毒理实验,并在其他模型中进行验证,为进入人体临床试验做准备。

2023-09-06

一次基因治疗使猫避孕两年以上,美国科学家开发出绝育手术替代疗法,曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老

据不完全统计,仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫,这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫(绝育手术)是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略,也被认

2023-06-15

超声肾脏神经去除术或成为高血压患者的替代疗法

uRDN是一种全新的难治性高血压治疗方法,它利用超声能量作用于肾动脉周围的组织,降低神经活动性,从而降低血压。相较于传统治疗方法和其他手术治疗方式,uRDN具有显著的优势,能够为患者提供更加便捷、安全

2023-04-23

Nat Cancer:通过远端摧毁肿瘤细胞或有望开发出治疗人类血液癌症的新型免疫疗法

来自巴斯德研究所等机构的科学家们就通过研究发现,CD4 T细胞能通过产生干扰素γ(IFN-γ)从而在远端中和肿瘤细胞。

2023-06-19

CAR-NK 细胞,120万CAR-T的替代细胞疗法

近年来,创新的免疫疗法为血液系统恶性肿瘤的治疗提供了新的策略。与传统的化学疗法不同,将T细胞通过基因工程改造,使它们能特异性对肿瘤细胞产生细胞毒性,与之相关的成功案例令人震惊。

2023-04-11

Nature子刊:细胞外囊泡装载mRNA的蛋白质替代疗法,一种全新mRNA递送方法为其他基因疗法打开大门

该研究证明了以EV为基础的mRNA递送在光老化模型中用于胶原蛋白替代和抗衰老治疗的临床潜力。EV mRNA的递送代表了一种新的通用基因治疗方式,在治疗随着衰老或其他疾病发生的人体蛋白质损失方面具有巨大

2023-01-15

甲状旁腺功能减退激素替代疗法获FDA优先审评,有望明年初上市

Ascendis Pharma宣布,FDA已受理TransCon PTH用于治疗甲状旁腺功能减退成人患者的新药申请,并授予其优先审查资格,PDUFA日期为2023年4月30日。

2022-11-08