Nat Commun：新型免疫增强疗法或能增强CAR-T细胞疗法来治疗人类血液癌症
当输注了这些遗传修饰的T细胞后，利用一种名为白介素7（IL-7）的免疫增强蛋白的额外疗法或许会促进抗癌CAR-T细胞数量增加并能更加有效地杀灭肿瘤细胞。
苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖，这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢，降低血浆中有毒的Phe水平，从而降低任何不良事件的风险，从而对PKU患者的生活产生有益的影响。
开发一种新型 PTD 介导的 IVT-mRNA 递送平台，用于代谢/遗传疾病的潜在蛋白质替代疗法
强大的体外转录 (IVT)-mRNA 的潜在临床应用，以恢复有缺陷的蛋白质功能，很大程度上取决于它们通过开发安全有效的传递平台成功的细胞内传递和瞬时翻译。
Sci Adv：科学家识别出一种新型的血液癌症和潜在的靶向性疗法！
2021年11月24日 讯 /生物谷BIOON/ --多发性骨髓瘤显著的遗传异质性或许会对患者的正确预后和临床管理构成巨大的挑战；近日，一篇发表在国际杂志Science Advances上题为“Patient similarity network of newly diagnosed multiple myeloma identifies patient s
美国FDA批准赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme：治疗≥1岁晚发型庞贝病(LOPD)患者!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviadyme(avalglucosidase alfa)获欧盟CHMP推荐批准!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
Front in Genet：DNA标记或能促进基于血液的检测手段 从而有效评估癌症疗法的预后
2021年7月29日 讯 /生物谷BIOON/ --检测组织活检中的细胞改变一直是癌症诊断的基础，然而，组织活检具有侵入性，且由于取样位置、取样频率的限制和对组织异质性的代表性差，常常会受到不准确的限制。20世纪40年代末，研究人员在机体血液中发现了无细胞的DNA（cfDNA），近些年来基因组学和计算分析技术的快速发展，如今，一篇发表在国际杂志Frontie
治疗甲状旁腺功能减退症，国内首个激素替代疗法获批III期临床
每年的6月1日，是世界甲状旁腺功能减退日。专注于内分泌领域创新药开发及商业化的生物医药新锐维昇药业（VISEN Pharmaceuticals)发布公告，宣布于6月1日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心(CDE)关于TransCon™ 甲状旁腺素中国III期临床试验（PaTHway China试验）批件，即将在中国开展T