细胞疗法赋能医疗，为中国血液肿瘤患者带来新机遇
近日，专注整合肿瘤创新疗法的晨泰医药宣布与美国细胞治疗新贵Wugen Inc.，就其新一代细胞疗法达成共同开发协议。双方将在中国大陆、香港特别行政区、台湾地区和澳门特别行政区，新加坡等地共同开发生产其通用型细胞产品并加速推进其国际商业化进程，以期克服目前血液肿瘤患者治疗上的一些难点。血液瘤患者不断上升，医疗需求高达千亿随着
赛诺菲Fabrazyme：唯一拥有长期疗效和安全性的酶替代疗法(ERT)!
Fabrazyme于2003年上市，是第一款治疗法布里病的药物。现在，该药是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法（ERT）。
科学家有望开发出危及人类生命的血液性疾病的新型疗法！
2021年3月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自耶鲁大学等机构的科学家们通过研究将肝脏与人源化的生长因子进行组合，提高了免疫缺陷鼠宿主机体中循环的人类红细胞的产量和存活率，这一研究发现有望帮助开发治疗危及人类生命的血液性疾病的新型疗法，比如骨髓增生异常综合征以及红细胞相关的疾病（包括镰状细胞病和疟疾
首个ICV注射液治疗亨特综合征的酶替代疗法在日本获批
近日，韩国生物制药公司GC制药公司（原名Green Cross Corporation）和总部位于东京的Clinigen K.K.宣布，两家公司于2021年1月22日收到日本批准制造和销售Hunterase侧脑室内（ICV）注射液15 mg（通用名称：idursulfase-beta（重组）），用于治疗粘多糖病II型（亨特综合征）。粘
Blood：镰刀型血液病疗法同样对COVID19有效
在最近一项研究中，科学家发现了一种降低镰状细胞患者中风风险的方法，该方法为潜在的治疗因COVID-19等引起的炎症和血凝症状提供了新思路。他们首次研究了使用免疫细胞蛋白作为抗炎治疗方法，以减少镰状细胞病患者的血液凝结。 今天发表在《Blood》杂志上的一项研究解释了Ac2-26肽如何触发镰状细胞病患者免疫细胞的生物学开关。 伦敦Brunel Universi
赛诺菲第二代酶替代疗法avalglucosidase alfa获美国FDA优先审查！
avalglucosidase alfa治疗显著改善了庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法！美国FDA批准Palynziq标签更新：最大剂量增加至60mg!
Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法，通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。