nejm：新型 IL-36 抗体疗法 spesolimab 可有效快速治疗泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 急性发作
spesolimab有望为GPP急性发作患者提供首个潜在疗法，填补GPP治疗领域的重大空白。
nejm：AAV基因疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊nejm公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性中就有1人患该病。凝血因子Ⅷ缺乏会导致无法控制的出血、致残性关节疾病
nejm：临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
2021年11月21日讯/生物谷BIOON/---根据来自美国费城儿童医院的研究人员领导的一项新的临床研究，一种治疗甲型血友病（hemophilia A，也称为VIII因子缺乏症）的新型基因疗法导致患上这种疾病的患者所缺乏的凝血因子在体内持续表达，从而减少了---在某些情形下完全消除了---痛苦的、可能危及生命的出血事件。这项1/2期临床试验是首次证实甲型血
nejm：新型单克隆抗体疗法itepekimab或有望帮助治疗严重哮喘症患者
来自美国国立犹太科恩家族哮喘研究所等机构的科学家们通过研究表示，一种新型的单克隆抗体疗法或能作为一种替代性的疗法来治疗遭受中度至重度哮喘症的患者；研究者发现，itepekimab在2期临床试验中或具有一定的安全性和有效性。
顶刊nejm为此连发两文
人类历史上，曾多次面临着被瘟疫毁灭的境地；直到，人类发明了疫苗这个扭转了抗疫战争的武器。麻疹疫苗可以提供终生的保护，水痘疫苗可以提供10-20年的保护，破伤风疫苗保护力能达10余年。新冠疫苗怎么样？最知名医学期刊新英格兰医学杂志（nejm）连发两文，集中讨论了新冠疫苗的免疫应答衰减及加强接种的必要性。疫苗诱导的抗体是预防感染的第一道屏
nejm：临床试验表明抗体偶联药物trastuzumab deruxtecan有潜力治疗HER2突变型非小细胞肺癌
一项国际临床试验发现，超过一半的带有HER2基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者在使用一种将化疗药物与高度靶向的抗体偶联在一起的药物（即抗体偶联药物）治疗后，这些患者体内的肿瘤在在很长一段时间内停止生长或缩小。
nejm：8名SARS康复者接种新冠mRNA疫苗后，体内诱发广谱抗冠状病毒抗体
从严重急性呼吸综合征（SARS），到中东呼吸综合征（MERS），再到新型冠状病毒肺炎（COVID-19），近20年来冠状病毒接二连三侵入人类社会，给全世界造成巨大的危机。研制一款具有广谱抗冠状病毒作用的疫苗，是人们共同的心愿。来自新加坡的研究人员为实现这一目标带来了新的启发。8名SARS康复者接种辉瑞/BioNTech新冠mRNA疫苗
nejm：每两个月注射一次PrEP可长效预防HIV感染
2021年8月19日讯/生物谷BIOON/---当被称为暴露前预防（pre-exposure prophylaxis, PrEP）的抗逆转录病毒疗法在近十年前推出时，患者突然能够通过每天只吃一片药来实现几乎完全免受HIV感染。但是有一个大问题。并非每个人都同样勤奋地坚持每天吃一次药的方案，而且当剂量不足时，PrEP的保护作用就会大大削弱。在一项新的研究中，来
nejm：重磅！来自中国5省2.1万人群的里程碑式研究结果表明 使用代盐品来替代普通食盐每年或能有效预防全球数百万人死亡！
来自澳大利亚悉尼乔治全球健康研究所等机构的科学家们通过进行有史以来最大规模的饮食干预研究，结果发现，利用减钠、加钾的代盐品（salt substitute）来代替食盐或能明显降低人群中风、心脏病发作和死亡的比率。此外，研究者还发现，代盐品并没有任何有害影响。
nejm：病例报告研究表明靶向CD19的CAR-T细胞有望治疗系统性红斑狼疮
2021年8月13日讯/生物谷BIOON/---一类称为CAR-T细胞疗法的免疫疗法在美国已经被批准用于对抗某些血癌病例。这种细胞疗法涉及提取患者自身的免疫系统T细胞，对其进行基因改造使之靶向攻击癌症，然后将其输注回患者体内。在一项新的研究中，来自德国埃朗根-纽伦堡大学的研究人员首次在一名患有严重系统性红斑狼疮（SLE）的20岁女性身上测试了经过基因改造的C