Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
《癌细胞》：mRNA抗癌疗法立大功！BioNTech团队发现，IL-2的mRNA可以让隐身的癌细胞显形
研究者们使用LPP纳米递送平台封装了IL-2 mRNA（且融合了人血清白蛋白），将mRNA精准递送到肝细胞再翻译为IL-2蛋白，显著延长了IL-2半衰期，且无明显不良反应。
2024-03-18
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
中国科学院的研究者们揭示了mRNA抗体组合在对抗正痘病毒和其他新兴病毒方面具有巨大潜力
本研究通过LNP-mRNA平台成功实现了正痘病毒抗体的生产，突出了定制mRNA抗体组合作为对抗正痘病毒和其他新兴病毒的通用策略的巨大潜力。
2024-04-15
AACR速报：DNA癌症新抗原疫苗，增强晚期肝癌免疫治疗效果
该个性化治疗性癌症疫苗GNOS-PV02由一个DNA质粒组成，该质粒编码多达40个肿瘤新抗原，这些新抗原是通过对每个患者的肿瘤样本进行DNA和RNA测序以及生殖细胞DNA测序确定的。
2024-04-14
受航天飞机启发，韩雪祥等开发新型LNP，助推mRNA高效递送
研究团队受航天飞机（Space shuttle）启发，设计了一种高通量、低成本合成可降解分支类脂质（DB-lipidoids）的构建策略，可将mRNA递送效率提高三个数量级。
2024-03-24
Nature Medicine：淋巴结靶向的癌症疫苗，延缓胰腺癌和结直肠癌复发
这项1期临床试验展示了癌症疫苗ELI-002 2P的疗效、免疫原性安全性和推荐2期剂量，并证明ELI-002 2P可以有效缓解结直肠癌和胰腺癌患者的肿瘤复发，增加患者生存率。
2024-04-15
Nat Biotechnol | 王潇/刘如谦合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾，提高mRNA药物稳定性
该研究提供了一种可推广的方法，将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部，并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。
2024-03-26
LNP递送mRNA在体内生成CAR-T，新锐公司再获1.75亿美元融资，推进自身免疫病CAR-T临床研究
一些临床研究显示，CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果，这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的，且安全有效的治疗选择。
2024-03-25