Cell Stem Cell：开发出一种能阐明异常RNA剪接导致人类疾病发生的新技术
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新技术，其或能揭示异常RNA剪接诱发人类疾病的分子机制，该技术能帮助科学家们记录单一细胞中的基因突变和基因活性模式。
2023-08-28
Nature：一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
来自韩国科学技术院等机构的科学家们通过研究利用反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)有望治疗一种名为共济失调毛细血管扩张等罕见人类疾病。
2023-08-14
奥博、礼来亚洲持续押注，RNA明星初创获2亿美元融资，继续推进临床研究
近日，美国 RNA 疗法公司 ADARx Pharmaceuticals 宣布完成超额认购的 2 亿美元 C 轮融资，本轮融资由贝恩资本生命科学和 TCGX 联合领投，新投资方包括
2023-08-11
两篇Cell子刊发现在抗逆转录病毒治疗期间，感染者体内休眠的HIV可产生病毒RNA和蛋白
HIV抗逆转录病毒疗法（ART）被认为是一种治疗方法，而不是一种治愈方法，因为患者通常会携带有感染HIV的细胞库，如果停止治疗，HIV就会重新出现。长期以来，人们一直认为这种细胞库处于休眠状态，但是在
2023-09-23
研究发现新类型非编码RNA调控RNA剪接和修饰
研究团队进一步通过对四组删除不同区域的bktRNA1-KO细胞进行RNA-seq测序及剪接分析，发现敲除bktRNA1影响超过75%的U12型内含子剪接。
2023-05-06
种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节，只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统，并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
2023-08-07
Cancer Cell：新型单细胞RNA测序研究有望揭示人类胃腺癌的发病机制及潜在的治疗性靶点
来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究深入理解了胃癌进展过程中肿瘤微环境的演变机制，本文的研究亮点包括揭示了多细胞群体和患者临床治疗结果之间的关联，并发现了一种潜在的新型治疗靶点。
2023-07-31
Molecular Therapy: ISG20介导的靶向RNA氧化是治疗急性肾损伤的一种潜在策略
过量的ROS可诱导氧化应激，导致DNA、RNA、脂质和蛋白质的氧化损伤，最终导致细胞死亡。氧化应激是急性肾损伤(AKI)发生和发展的中心加重因素，使其成为可能的治疗靶点。
2023-07-26