奥博、礼来亚洲持续押注，RNA明星初创获2亿美元融资，继续推进临床研究

近日，美国 RNA 疗法公司 ADARx Pharmaceuticals 宣布完成超额认购的 2 亿美元 C 轮融资，本轮融资由贝恩资本生命科学和 TCGX 联合领投，新投资方包括 Blackrock、Commodore Capital、Cormorant Asset Management、Redmile Group 以及维梧资本等，现有投资方Ascenta Capital、礼来亚洲和奥博资本等持续押注。

新闻稿中提到，C 轮融资所筹集的资金将用于进一步推进该公司主要资产 ADX-324 和 ADX-038 的临床研究工作，以及支持 mRNA 沉默或编辑候选药物研发。

这是一家位于圣地亚哥的 RNA 靶向疗法初创公司，由 Zhen Li 等于 2019 年联合创办。根据 crunchbase 的数据，根据 Crunchbase 的数据，完成本轮融资后，该公司的总融资金额达到了 3.32 亿美元。此前，该公司通过 B 轮和 B-1 轮融资筹集了 1.21 美元。

（来源：Crunchbase）

“新投资者和现有投资者的支持，进一步证明了我们在推进下一代肝脏和肝外靶向 RNA 疗法方面取得的重大进展。早期 1 期临床数据支持了 ADX-324 成为遗传性血管水肿患者同类最佳治疗药物的潜力。此外，临床数据验证了我们专有的靶向递送 PLR™ 平台和广泛的 SPE™ 技术。通过这笔融资，我们有能力达到多个临床项目的里程碑，并成长为 RNA 治疗领域的领跑者。”ADARx Pharmaceuticals 的联合创始人、总裁兼首席执行官Zhen Li 博士说。

Zhen Li 是生物制药领域一名成功的高管，在制药和生物技术行业拥有超 20 年研发和管理经验。她曾担任 Arrowhead Pharmaceuticals 的高级副总裁，领导该公司递送平台的发现、非临床开发以及当前正在进行临床研究的多个候选产品。此前，她还是默沙东的董事，领导了 siRNA 药物开发团队。

▲图｜Zhen Li 博士（来源：公司官网）

根据官网的介绍，ADARx Pharmaceuticals 公司的技术平台有四大功能，一是基于 ADAR（Adenosine deaminase acting on RNA，腺苷脱氨酶）的 RNA 编辑方法；二是 RNA 降解和抑制方法，通过模拟机体自然过程中修饰寡核苷酸的机制调节基因表达；三是新型肝靶向递送技术，这种技术既利用了 GalNAc 的优势，又最大限度提高了递送效率；四是靶向中枢神经系统的特定机制。

基于这些平台技术，该公司靶向 RNA 疗法的产品管线重点关注三个治疗方向，包括遗传、心脏代谢和中枢神经系统（CNS）疾病。截至目前，该公司共有 9 条正在开发的管线，其中主导候选产品 ADX-324 已进入临床 I 期阶段。

ADX-324 是一种创新型、具有差异化的 HAE 治疗方法，这是一种短干扰 RNA（siRNA），旨在减少血浆激肽释放酶（PKK）抑制剂的产生，PKK是一种造成遗传性血管水肿（HAE）发生的重要蛋白。HAE 是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，身患此病，会导致反复疼痛，影响手臂、腿部、面部、肠道和呼吸道，甚至可能快速引发危及生命的肿胀。

▲图｜ADARx Pharmaceuticals 平台技术的优势（来源：公司官网）

今年 1 月，该公司宣布 ADX-324 用于治疗遗传性血管性水肿进入临床 I 期研究阶段，并完成临床 I 期试验中首批受试者给药。这是一项随机、安慰剂对照、双盲、单次增加剂量试验，正在澳大利亚进行，目标是招募 50 名患者。在健康志愿者中进行，并在 HAE 患者中扩大队列。这项研究的主要目的是评估 ADX-324 皮下注射的安全性和耐受性。

当时，ADARx Pharmaceuticals 临床开发副总裁 Feriandas Greblikas 指出，在这项试验中完成首批受试者给药是公司的一个重要里程碑。我们发现，ADX-324 具有潜在的最佳疗效，并在非人类灵长类动物上的临床前研究已经证实了 ADX-324 可两年一次服药，甚至有望实现一年一次低剂量皮下的给药方案。