RAS-RAF-MEK-ERK通路迎来新药：VS-6766 I期试验结果公布
作为一条经典的肿瘤信号传导通路：RAS-RAF-MEK-ERK通路与多个癌种的发生密切相关，是人类恶性肿瘤中常见的致癌途径，与大约三分之一的实体瘤和一半多发性骨髓瘤相关。VS-6766（CH5126766）是一种RAF/MEK抑制剂，可通过形成稳定的RAF-MEK复合物来防止其被RAF磷酸化。《柳叶刀-肿瘤学》最近发表了VS-6766不限癌种治疗
Lancet Diabetes Endocrinol：降糖药有助于保护I型糖尿病患者肾脏健康
根据《柳叶刀》杂志发表的一项新研究结果，2型糖尿病患者常用的降糖药可以保护1型糖尿病患者的肾脏。
Nat Med：I期临床试验表明双特异性CD19/CD20 CAR-T细胞有望治疗复发性B细胞恶性肿瘤
2020年11月6日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法被认为是治疗多种类型肿瘤的突破性技术。非霍奇金淋巴瘤（Non-Hodgkin lymphoma, NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）是两种CD19阳性的B细胞癌症，已经用识别CD19的CAR-T细胞进行治疗。虽然CD19是位于B细胞表面上的经典分子，但是仅靶向C
简述药物开发与临床I,II,III期试验
此次COVID-19疫情的爆发让广大普通人民感受到了药物或疫苗开发对于控制疾病的重要性。像所有疾病一样，用于治疗或预防COVID19的药物和疫苗必须有严格的证据作为后盾，而临床试验则是证据的来源。
NEJM：I期临床试验表明药物sotorasib治疗多种晚期实体瘤前景光明
2020年10月5日讯/生物谷BIOON/---根据美国希望之城和其他知名的综合癌症中心领导的一项新的研究，sotorasib（AMG 510）针对事先经过大量治疗的晚期实体瘤患者的I期临床试验显示出令人鼓舞的抗癌活性，特别是在肺癌和结直肠癌中。相关研究结果发表在2020年9月24日的NEJM期刊上，论文标题为“KRASG12C Inhibition wit
ALKS3831(奥氮平/samidorphan)在美国即将获批：治疗精神分裂症/双相I型障碍
ALKS3831可提供奥氮平的疗效、同时降低体重和新陈代谢的副作用，提高治疗安全性。
Science：揭示哺乳动物线粒体复合物I的作用机制
2020年9月27日讯/生物谷BIOON/---线粒体是我们细胞的能量工厂，它产生的能量支撑着生命。一种称为复合物I（complex I）的巨型分子质子泵至关重要：它启动了一连串的反应，构建出质子梯度来驱动ATP产生。尽管复合物I发挥着核心作用，但是它跨膜运输质子的机制至今仍不为人所知。如今，在一项新的研究中，奥地利科学技术研究所的Leonid Sazano
Nature子刊：经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性肌营养不良I型
2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型（Myotonic dystrophy type I, DM1）是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段，导致了重复性RNA的毒性堆积。因此，天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于
拜耳Adempas用于经PDE5i治疗反应不足的PAH患者IV期临床成功
9月7日，拜耳在2020年欧洲呼吸学会（ERS）虚拟年会上公布了IV期研究REPLACE的积极结果。在该研究中，中度风险的肺动脉高压（PAH）成人患者对于接受磷酸二酯酶-5抑制剂（PDE5i）治疗反应不足后转为Adempas（riociguat，利奥西呱）治疗，具体数据显示，41%过渡到Adempas治疗的患者在没有临床恶化的情况下实现了临床改善
