股价下跌超60%，间充质干细胞疗法上市被拒，FDA要求补充试验数据
移植物抗宿主病（GvHD）是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病，是同种异体造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。
2023-08-08
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
2023-08-08
出现7起副作用事件，Apellis股价大跌超50%，FDA首次批准的眼疾药物面临安全性质疑
据了解，Apellis 进行的一项非正式调查表明，未来针对 Syfovre 药物的使用情况可能会发生变化。具体而言，在接受调查的 41 名视网膜专家中，有三分之一的人表示，在获得更多信息之前，他们将停
2023-08-03
阿尔茨海默病新药获FDA完全批准
此次FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会主席、亚利桑那大学 Robert Alexander 教授表示，从临床试验结果来看，lecanemab是有副作用的，但何种副作用是可监控的，而且其给患者带来的
2023-07-10
患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
2023-06-30
里程碑时刻：FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
2023-06-12
利那洛肽新适应症获FDA批准
6月12日，Ironwood Pharmaceuticals宣布，FDA已批准Linzess（linaclotide，利那洛肽）新适应症的上市申请，用于治疗6~17岁儿童功能性便秘（FC）。
2023-06-14
美国消费者权益保护组织要求FDA禁止二氧化钛用于食品
五个美国消费者权益保护组织正在请求 FDA 撤销对二氧化钛作为食品色素添加剂的批准，认为它会在体内积聚并对免疫系统和大脑造成伤害。请愿书由美国的环境工作组（EWG）、环境保护基金、公共利益科学中心、食
2023-06-12