出现7起副作用事件，Apellis股价大跌超50%，FDA首次批准的眼疾药物面临安全性质疑

近日，专注于眼科疾病和罕见病领域的生物技术公司 Apellis 报告称，已经确认其开发的眼病药物 Syfovre 出现了 7 例罕见但严重的副作用事件。

（来源：公司官网）

据了解，Syfovre 是 Apellis 开发的一款 C3 蛋白抑制剂药物，用于治疗由年龄相关性黄斑变性引起的黄斑地图状萎缩（GA），并于今年 2 月获批。值得一提的是，Syfovre 药物也是 FDA 第一次批准用于治疗黄斑地图状萎缩的药物。

黄斑地图状萎缩是年龄相关性黄斑变性（AMD）的一种晚期形式，随着黄斑变性恶化，黄斑中视网膜细胞及其下方血管丧失导致视网膜组织萎缩，随着时间的推移，这些病变区域会扩大，引发视觉功能进行性和不可逆性衰退，最终会导致患者失明。据估计，仅在美国就有 100 万人受这种疾病的影响。

现阶段，Apellis 公司在这些副作用事件发生后一直在进行评估，包括对 Syfovre 的生产过程，以及 Syfovre 药物 3 期临床试验的安全性数据进行审查。该公司表示，从 3 期临床试验到商业化生产，Syfovre 药物的配方没有变化。

▲图｜Apellis 联合创始人兼首席执行官 Cedric Francois（来源：公司官网）

“患者的安全向来都是 Apellis 的首要任务。迄今为止，Syfovre 药品已经出售了 6.8 万剂，而在临床试验中也注射了 2.3 万剂，在超 9 万剂 Syfovre 使用后，这些副作用的出现非常罕见。此外，我们目前也正在开展全面审查，目前没有发现任何迹象表明是由于药品或制造问题导致了这些副作用事件。接下来，我们将继续为黄斑地图状萎缩患者提供安全、有效的治疗。”Apellis 联合创始人兼首席执行官 Cedric Francois 在一份官方声明中表示。

▲图｜Syfovre 注射剂（来源：公司官网）

据 Apellis 声称，在这 7 起副作用事件中，4 月份出现 2 例视网膜血管炎，5 月份出现 2 例，6 月份出现 3 例，7 例患者出现的副作用为“视网膜血管炎”，其中有 4 例被诊断为“闭塞性”，即流向视网膜的血液被阻断，这是一种可能致盲的严重眼部炎症。

然而，Apellis 的数据与美国视网膜专家协会（ASRS）安全委员会的数据略有不同，该委员会在本月早些时候曾指出了副作用，数据显示 7 例确诊为“闭塞性视网膜血管炎”，另一例“疑似”病例目前正在审查中。这些副作用病例发生在注射后的 15 天内，患者年龄在 60-96 岁之间。ASRS 此前曾敦促“保持警惕并报告任何与治疗相关的不良事件”，同时在使用 Syfovre 药物后进行密切随访。

Cedric Francois 在周一与分析师举行的电话会议上表示，“在一项更广泛的调查中，Apellis 公司正在研究是否由于 Syfovre 药物的作用机制（阻断免疫系统的补体系统的一部分）导致的副作用。目前，尚不清楚视网膜血管炎是在患者第一次注射后发生的还是以后更容易发生。”

“除了这是一个极为罕见的偶发性事件之外，我们也不知晓很多情况。”Cedric Francois 补充道。

Apellis 曾表示，Syfovre 药物早期销售额超过了华尔街分析师的预期，从今年第一季度的 1800 万美元飙升至第二季度的 6700 万美元左右。有分析师预测，该药物最终将在年销售额峰值时获得超过 30 亿美元的收入。

显然，这些副作用事件给这家生物技术公司和这款明星药物蒙上了一层阴影。

股价方面，在 FDA 批准 Syfovre 药物后的数月间，Apellis（纳斯达克股票代码 APLS）的股价一路飙升，最高股价接近 95 美元，如今已经跌至约 26 美元，这是该公司自 2020 年以来的历史低值，从年初至今，该公司股价跌幅超 50%。

▲图｜Apellis 公司股价（来源：Google）

据了解，Apellis 进行的一项非正式调查表明，未来针对 Syfovre 药物的使用情况可能会发生变化。具体而言，在接受调查的 41 名视网膜专家中，有三分之一的人表示，在获得更多信息之前，他们将停止使用 Syfovre；而另外三分之一的人表示，他们只会将这种药物用于之前接受过治疗的患者；剩下的人表示将像以前一样继续对新患者和已接受治疗的患者使用该药物。