α1-抗胰蛋白酶拮抗血红素诱导的内皮细胞炎症激活、自噬功能障碍和死亡
血管内皮细胞中的游离血红素毒性在包括镰状细胞病在内的溶血性疾病的发病机制中起着至关重要的作用。目前的研究表明，人α1-抗胰蛋白酶(A1AT)是一种对血红素具有高亲和力的丝氨酸蛋白酶抑制剂，可以拯救游离血红素引起的内皮细胞(EC)损伤。A1AT通过一种不同于人血清白蛋白和血凝素(两种典型的血红素结合蛋白)的途径来保护内皮免受游离血红素的毒性。A1AT抑制血红素
美国FDA批准赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme：治疗≥1岁晚发型庞贝病(LOPD)患者!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
Cell Reports：发现水稻低温感受器COLD1调控维生素E-K1网络耐寒新机制
温度是影响水稻品种形成和地域分布的主要环境因子。亚洲栽培稻分为籼稻和粳稻两个亚种，籼稻低温耐受性较弱，主要分布在我国华南和淮河以南的热带/亚热带地区；粳稻低温耐受性较强，主要分布于我国北部和东北部。目前，学界对籼、粳稻低温耐受性差异的分子基础已有一定的了解，低温感受器编码基因COLD1在籼、粳稻之间存在明显差异，COLD1中单个核苷酸
Mol Ther：腺嘌呤碱基编辑有望治疗α-1-抗胰蛋白酶缺乏症
2021年7月15日讯/生物谷BIOON/---单基因疾病α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1 antitrypsin deficiency, AATD）是一种常见的遗传性疾病，会影响肝脏和肺部。一项新的研究显示一种新的基因编辑形式能够有效地校正AATD患者细胞中的突变。这种称为腺嘌呤碱基编辑的新方法与包括CRISPR在内的其他编辑形式不同，因为碱基编辑
Theranostics：血清素/HTR1E信号阻断慢性应激促进的卵巢癌进展
许多流行病学和临床研究表明，心理应激与癌症的发展和对治疗的抵触有关。应激激素，尤其是糖皮质激素诱导的免疫抑制微环境已被广泛研究。然而，其他与应激相关的神经递质，如5-羟色胺(5-羟色胺，5-HT)，对癌症发展的影响才刚刚开始显现。在本研究中，作者的目的是确定新的神经递质参与应激诱导卵巢癌(OC)的生长和扩散，并揭示主要的潜在信号通路和治疗意义。最终作者发现了
施维雅突变IDH1/2酶双重抑制剂vorasidenib展现疗效：无进展生存期(PFS)达3.1年!
vorasidenib是一款针对突变IDH1/2酶的口服、选择性、脑渗透双重抑制剂。
Nat Commun：膜型基质金属蛋白酶1或能促进LDL受体脱落并加速动脉粥样硬化的发生
2021年4月10日 讯 /生物谷BIOON/ --动脉粥样硬化性心血管疾病是西方社会人群发病和死亡的主要原因之一，血浆中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的水平与机体患动脉粥样硬化的风险呈正相关关系，LDL受体（LDLR）能介导LDL的摄取且在清除血浆中LDL-C上扮演着关键角色。当结合LDL后，LDLR能通过网格蛋白小窝（clathrin-coated p
Nature：揭秘 “E3泛素连接酶”抵御癌细胞的全过程
癌细胞被称为“会说谎的细胞”，他们可以快速的进化，假装休眠绕过药物的攻击存活下来，因此，传统的“小分子”药物疗法已经不能抵御狡猾的癌细胞了，亟需一些新技术支撑未来新药研发领域的快速发展。近日，马克斯-普朗克研究所的科研团队在顶级期刊《Nature》发表了一篇题为“Ubiquitin ligation to F-box protein
Cell Death Differentiation：揭示去泛素化酶OTUB1调控PD-L1稳定性和肿瘤免疫逃逸的作用和分子机制
近日Cell Death & Differentiation期刊在线发表了生命科学学院郑晓峰研究组的题为“Deubiquitinating enzyme OTUB1 promotes cancer cell immunosuppression via preventing ER-associated degrada