Pharmaceuticals：科学家开发出有望治疗出血性中风的新型疗法制剂
本文研究揭示了一种能治疗机体脑出血的新型治疗性策略，同时也为研究人员在临床实践中利用cofilin抑制剂提供了新的线索和思路。
2024-03-10
基于血液cfDNA或粪便DNA的新型筛查方法临床研究取得成功，可检出80%以上早期肠癌
近些年来，无创筛查肠癌一直都是热门课题，而今天同步刊发在《新英格兰医学杂志》（NEJM）的两项临床研究成果，标志着无创筛查肠癌前进了一大步。
2024-03-17
Cell Rep：识别出能控制黑色素瘤改变形状对环境产生反应的特殊基因 有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，为了响应3D几何学和机械线索所发生癌细胞形状的改变或许能以环境依赖性和独立性的方式进行调节。
2024-04-24
Cancer Cell：科学家有望利用生物标志物来预测免疫疗法的成功
生物标志物是个体化医学的重要组成部分，其能帮助临床医生做出明智的医疗决策，并制定适合特定患者及其医疗状况的最佳治疗方案。
2024-03-05
JCO：1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
2024-06-26
NEJM：一种实验性疗法或能进一步降低高风险患者机体中甘油三酯的水平
在心血管疾病风险升高的中度高甘油三酯血症患者中，olezarsen能显著降低其机体甘油三酯、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇的水平，且并不会产生重大的安全性问题。
2024-04-17
孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂，临床应用存在潜在安全风险
研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂（DSB），而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。
2024-01-24
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18